Препарат для лечения альфа-маннозидоза одобрен в Европе

В Европе одобрен препарат Ламзед / Lamzede (велманаза альфа / velmanase alfa) фармацевтической компании Chiesi. Лекарственное средство является первым препаратом долгосрочной заместительной ферментной терапии проявлений не неврологического характера у пациентов с легкой и умеренной формой альфа-маннозидоза.

Препарат Ламзед предназначен для введения один раз в неделю путем внутривенной инфузии для обеспечения или дополнения натуральной альфа-маннозидазы, фермента, активность которого снижена при заболевании, что приводит к нарушению метаболизма олигосахаридов и накоплению богатых маннозой соединений в различных тканях организма. Такая терапия позволяет нормализовать уровень олигосахаридов и препятствует прогрессированию заболевания.

Так как лекарственное средство не проникает через  гематоэнцефалический барьер, вероятнее всего он не будет оказывать влияния на неврологические аспекты заболевания.

До этого момента не существовало одобренного препарата для лечения альфа-маннозидоза. Терапия направлена на уменьшение проявления симптомов заболевания. В исследовании принимало участие 34 пациента.

Источник: clinical-pharmacy.ru