Препарат Ламзед для лечения редкого заболевания рекомендован к одобрению в Европе

В Европе рекомендован к одобрению орфанный препарат Ламзед / Lamzede (велманаза альфа / velmanasa alfa) фармацевтической компании Chiesi Group, предназначенный для долгосрочной заместительной ферментной терапии у пациентов с альфа-маннозидозом легкой или умеренной степенью выраженности. Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) дал положительную рекомендацию лекарственному средству.

Препарат Ламзед вводят еженедельно путем внутривенной инфузии, для обеспечения или дополнения натуральной альфа-маннозидазы, фермента, активность которого снижена при заболевании, что приводит к нарушению метаболизма олигосахаридов и накоплению богатых маннозой соединений в различных тканях организма. У пациентов с этим заболеванием может отмечаться нарушение мышления, увеличение печени или селезенки, отличительные черты лица и скелетные аномалии.

Преимуществами препарата Ламзед является его способность восстанавливать олигосахариды до нормального уровня и улучшать физические нагрузки и функцию легких у некоторых пациентов. Наиболее распространенными побочными эффектами являются диарея, лихорадка и увеличение веса.

На данный момент не существует одобренного лекарственного средства для лечения альфа-маннозидоза. Терапия направлена на уменьшение проявления симптомов заболевания.

Источник: clinical-pharmacy.ru