«Мерк Сероно» (Merck Serono) получил одобрение регуляторных органов ЕС на расширение применения препарата Куван у детей с ФКУ в возрасте до 4 лет

Решение Европейской комиссии подтверждает более ранние рекомендации Комитета по контролю за оборотом лекарственных средств и изделий медицинского назначения, предназначенных для применения у человека (CHMP) относительно изменения инструкции по применению препарата «Мерк», ведущая компания по разработке и производству инновационной, высококачественной и высокотехнологичной продукции в фармацевтической, биотехнологической и химической отраслях, сообщила сегодня, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила внесение изменения в европейское регистрационное удостоверение препарата Куван® (сапроптерина дигидрохлорид), позволяющее применять его у детей с фенилкетонурией (ФКУ) до 4 лет, у которых отмечается ответ на данное лечение. Решение ЕК последовало за положительной рекомендацией Комитета по лекарственным средствам, предназначенным для применения у человека (CHMP), в мае 2015 года, которая была основана на анализе данных клинического исследования IIIbфазы SPARK*. Решение ЕК распространяется на все 28 стран-членов ЕС и является основанием для принятия соответствующих решений в Норвегии, Исландии и Лихтенштейне. 

«ФКУ – редкое заболевание с серьезными последствиями, но при надлежащем лечении оно не нарушает развитие ребенка и качество жизни детей и взрослых. Мы стремимся помочь пациентам с ФКУ, как во взрослом возрасте, так и в детстве. Положительное решение ЕК позволяет врачам назначать Куван также и детям с момента постановки диагноза, у которых отмечается ответ на данный лекарственный препарат», – сказал Лучано Розетти (Luciano Rossetti), Руководитель международного подразделения исследования и разработки «Мерк Сероно» биофармацевтического бизнеса компании «Мерк». 

Комментируя данную новость, профессор Аня Каролина Мунтай (AniaCarolinaMuntau) из Университетской клиники Гамбург-Эппендорф, Больницы детской и юношеской медицины, главный исследователь исследования SPARK*, сказала: «Данная новость является очень позитивным шагом в лечении детей с ФКУ в возрасте до 4 лет, которым подходит данная терапия. Ведение маленьких детей с ФКУ только с помощью ограничения фенилаланина в диете является весьма затруднительным, поэтому пациенты с удовлетворением встретят данное одобрение, которое может облегчить терапию. Фактические данные свидетельствуют, что Куван значительно улучшает переносимость фенилаланина, что позволяет более гибко подходить к диете пациентов с ФКУ, для которой характерны большие ограничения». 

Подробные данные 26-недельного исследования SPARKбыли представлены на ежегодном симпозиуме Общества по изучению врожденных нарушений обмена веществ (SSIEM) в сентябре 2014 г. Результаты показали, что добавление препарата Куван к диете с ограничением фенилаланина значимо повышало толерантность к фенилаланину на 30,5 мг/кг/сут у детей с ФКУ младше 4 лет, отвечающих на терапию препаратом Куван, по сравнению с переносимостью фенилаланина у детей, только соблюдающих диету с ограничением фенилаланина (p<0,001). В группе, где диета с ограничением фенилаланина сопровождалась применением препарата Куван, переносимость фенилаланина увеличилась с 37,1 мг/кг/сут исходно до 80,6 мг/кг/сут через 26 недель, а в группе, только соблюдавшей диету с ограничением фенилаланина, с 35,8 мг/кг/сут исходно до 50,1 мг/кг/сут через 26 недель. 

ФКУ представляет собой врожденное метаболическое нарушение, которое приводит к токсическому накоплению в головном мозге и крови фенилаланина – незаменимой аминокислоты, содержащейся во всех богатых белком продуктах.^1,2 При отсутствии лечения ФКУ может приводить к умственной отсталости, судорогам и другим серьезным медицинским проблемам.^1,2 Во многих странах внедрение национальных программ скрининга новорожденных позволило выявлять детей с ФКУ при рождении, что дает возможность начинать контролировать заболевание как можно раньше, чтобы предотвратить развитие потенциально тяжелых неврологических нарушений.³ Однако в Европе до настоящего времени не было зарегистрированного лекарственного препарата для лечения ФКУ у детей младше 4 лет. 

Вслед за одобрением ЕК будет обновлена Краткая характеристика препарата (SmPC) с включением инструкций по применению препарата Куван в данной возрастной группе, что примерно составляет 1/10000 новорожденных в Европе. 

В Европе первое регистрационное удостоверение на препарат Куван было выдано в 2008 г. В Европе Куван был первым препаратом и остается единственным лекарственным средством, которое в комбинации с ограничением фенилаланина в диете предназначено для снижения концентрации фенилаланина в крови и головном мозге у пациентов, которые отвечают на терапию препаратом Куван, с целью предотвращения негативных последствий ФКУ.⁴ Куван уже показан для применения у пациентов всех возрастов с дефицитом тетрагидробиоптерина (BH4) и пациентов в возрасте 4 лет и старше с ФКУ (вследствие недостаточности фермента фенилаланингидроксилазы), отвечающих на терапию препаратом Куван. 

Куван продается компанией «Мерк Сероно», за исключением США, Канады и Японии. В США и Канаде препарат продается компанией «БиоМарин» (BioMarin), а в Японии, под наименованием Biopten®, – компанией «Асубио Фарма» (AsubioPharma). В США и Европе Куван получил статус орфанного препарата. 

*SPARK: Фармакокинетическое исследование безопасности и эффективности препарата Куван (сапроптерина дигидрохлорид) у детей 

Ссылки:

1. Blau N: Phenylketonuria and BH4 deficiencies. Bremen: Uni-Med; 2010

2. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL: Phenylketonuria. Lancet 2010,376:1417–1427

3. Loeber JG. Neonatal screening in Europe: the situation in 2004. J Inherit Metab Dis 2007;30:30–38

4. http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000943/human_med_000880.jsp&mid=WC0b01ac058001d124, Accessed 15.06.2015  

Пресс-релиз