В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Еврокомиссия одобрила применение препарата Спинраза / Spinraza (нусинерсен / nusinersen) компании Biogen для лечения всех типов 5q спинальной мышечной атрофии (СМА), наиболее распространенной формы заболевания. Лекарственное средство является антисмысловым олигонуклеотидом. Оно было разработано компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензировано Biogen.

Одобрение препарата Спинраза (нусинерсен) основано на результатах двух многоцентровых контролируемых исследований, в которых были продемонстрированы клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль безопасности лекарственного средства. Согласно результатам исследования ENDEAR, у 51% пациентов была отмечена стабилизация функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также в группе нусинерсена было зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной вентиляции.

Препарат Спинраза (нусинерсен) уже зарегистрирован в США. 

Источник: clinical-pharmacy.ru