Правильный расчет потребности в лекарственном препарате поможет сэкономить бюджету до 15 млрд рублей ежегодно

В России порядка 1500 пациентов со СМА. Реестры растут — увеличивается и количество пациентов, и продолжительность их жизни. А значит, растут объемы потребления лекарственных препаратов и финансовые расходы на них. Эта проблема актуальна не только для России. Кто найдет решение непростого вопроса?

Тщательно считать

Специалисты проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко провели круглый стол «Подходы к формированию потребности на закупку орфанных препаратов на примере спинальной мышечной атрофии (СМА)». Встреча прошла в рамках работы по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья». Ключевой вопрос – потребность пациентов России в дорогостоящих лекарственных препаратах и планирование расходов на них.

По данным эпидемиологического исследования в России по среднему прогнозу – 1 467 пациентов со СМА. Необходимо помнить, что первый год расчета потребности в лекарственном препарате не всегда является первым годом терапии для пациента. По данным фонда «Круг добра» 958 детей со СМА (пациенты до 18 лет) получают патогенетическую терапию за счет фонда. Из них 561 пациент получает Нусинерсен, 397 человек получают Рисдиплам. Количество пациентов до 18 лет по данным среднего прогноза эпидемиологического исследования составляет 999, что соотносится с данными Фонда по 958 пациентам.

Сегодня для терапии СМА в мире доступно три препарата. Как рассказала д. фарм. наук, профессор, заведующая кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. И.М. Сеченова, председатель правления региональной общественной организации «Московское фармацевтическое общество» Роза Ягудина, Нусинерсен доступен в более чем 50 странах мира. В мире этот препарат получили порядка 11000 пациентов. В России лекарство зарегистрировано в августе 2019 года. Сейчас в нашей стране его получает около 600 пациентов. Рисдиплам зарегистрирован в 44 странах. В мире его получили порядка 3000 пациентов. В России препарат был зарегистрирован в конце 2020 года и сейчас его получают 397 пациентов. Золгенсма зарегистрирована в 40 странах и в настоящее время в мире этот препарат получают 1300 пациентов. В России Золгенсма находится на этапе регистрации.

Все эти препараты назначаются врачебным консилиумом по жизненным показаниям очень ограниченной группе пациентов. Роза Ягудина обратила внимание на важный момент: при расчете потребности в препаратах для лечения СМА обязательно надо учитывать комплекс факторов. 

Во-первых, режим дозирования препаратов

Для Рисдиплама большое значение имеет возраст и вес пациента. А это значит, по мере того, как ребенок растет, будет увеличиваться и объем потребляемого препарата. За основу в исследовании взяты данные ВОЗ по массе тела к возрасту пациента, что коррелирует с открытыми данными FDA по препарату Рисдиплам.

Каждый месяц остается часть раствора, которой недостаточно для последующей суточной дозы. По инструкции нельзя смешивать остатки ЛП с новым флаконом, поэтому такой «остаток» должен быть утилизирован. Минимально за год сливается пол флакона препарата Рисдиплам. Данные о такой утилизации препарата до половины флакона в год содержатся и в недавно опубликованном отчете NICE.

Во-вторых, структура популяции пациентов со СМА: её размер, распределение пациентов по возрастным группам, количество пациентов, которым нужны или не нужны нагрузочные дозы Нусинерсена. Такой подход позволит объективно рассчитать затраты на популяцию СМА в России. Стоимость терапии Нусинерсеном уже со второго года значительно ниже Рисдиплама, а разница в затратах увеличивается еще больше к третьему году. Совокупные затраты на закупку Нусинерсена за 3 года на 18% меньше, чем для Рисдиплама. Таким образом, общая экономия бюджетных средств достигает 15 млрд рублей на популяцию в 1 467 пациента за трехлетний период, соответствующий бюджетному циклу.

В-третьих, важна оценка и более длительной перспективы, так как анализируемая патогенетическая терапия является пожизненной. Пятилетние затраты на 1 пациента в возрастной группе до года ниже у Рисдиплама, доля пациентов данной возрастной группы в структуре популяции – 7%. Пятилетние затраты на 1 пациента в возрастных группах старше 2 лет ниже у Нусинерсена при общей доле в структуре популяции 93%. Пятилетние затраты на популяцию 1 467 пациента на Нусинерсен на 20% меньше Рисдиплама в результате чего получается разница в затратах в 34 млрд. руб.

Роза Ягудина в качестве примера привела расчет годовых и трехлетних затрат на одного пациента со СМА. Для возрастной группы 0-1 наименьшая стоимость 1-го и 2-го года терапии наблюдается у Рисдиплама, в третий год паритет с Нусинерсеном. Для возрастной группы от 2 до 3 лет уже со второго года наименьшая стоимость терапии у Нусинерсена. Для группы от 4 до 18 лет мы видим наименьшие затраты на Нусинерсене по всем годам, достигая 30% разницы за трехлетний период.

В-четвертых – цена на лекарственный препарат. Анализируемые лекарственные препараты имеют разный статус по отношению к перечню ЖНВЛП. Нусинерсен включен в перечень в январе 2021. Рисдиплам в ЖНВЛП не входит. В данном случае наиболее подходящий вариант – контрактные цены для поставки ЛП заказчику для государственных нужд. Важно обращать внимание на количество заключенных контрактов и рассчитывать средневзвешенную цену препарата.

Замкнутый круг вопросов

Один из наиболее насущных вопросов, требующих решения уже в ближайшее время – преемственность лечения у детей и у взрослых. Приоритет детства, к сожалению, нередко приводит к дискриминации взрослых пациентов. При этом очевидно: если не продумать и не организовать должным образом лекобеспечение для взрослых, все финансовые вложения, которые были сделаны на предыдущих этапах обесцениваются. «Нарушение преемственности лечения является дефектом оказания медицинской помощи», – подчеркнула юрист Национального совета экксепртов по редким болезням Наталья Смирнова.

Второй блок вопросов – это проблемы замены препарата. «Редкие» пациенты — это, как правило, про индивидуальный подход. Но система здравоохранения пока не научилась быть гибкой. Принятие решений забюрократизировано, а проволочки во времени губительно сказываются на состоянии здоровья пациентов. Очевидно, что решение об изменении терапии должно основываться на объективных факторах и приниматься врачом.

Ещё одна тема, поднятая на совещании – проблема взаимодействия и «сотрудничества» врача и пациента в процессе лечения. Приверженность пациентов лечению – это, безусловно ключевой элемент успеха терапии. И да, во многом она достигается через диалог. Слышать пожелания пациента, его нужды и проблемы важно. Но где эта грань, отделяющая разумное внимание к нуждам пациента от удовлетворения необоснованных требований в части лекарственной терапии. Все эти вопросы тоже имеют прямое отношение и к проблеме доступности ЛП, и к вопросам качества оказания медпомощи и, в конечном итоге, к эффективности системы. Врач-невролог, председатель, региональной общественной организации «Общество специалистов по нервно-мышечным болезням», д.м.н. Сергей Никитин привел пример, когда пациент пропустил плановое введение препарата, чем создал проблемы и врачу, и системе (остались неучтенные препараты), а самое главное себе — после достигнутого существенного прогресса на терапии, допустив перерыв по своей вине, он серьезно ухудшил свое состояние, а в итоге — умер. «Кто виноват в таком исходе?», – задает риторический вопрос эксперт. Главный внештатный детский невролог Минздрава Ставропольского края и СКФО, профессор, д. м. н., Олег Агранович соглашается с этим тезисом – для объективной оценки качества медпомощи ответственность системы здравоохранения и пациента друг перед другом должна быть взаимной. Продолжая эту мысль, г-н Агранович поднимает и другой важный вопрос: можно ли прекращать терапию, если нет ответа на лечение? Критериев, позволяющих прекратить терапию и определение понятия «отсутствия ответа» пока не выработаны мировым экспертным сообществом.

Региональная повестка

Начальник фармацевтического управления Минздрава Ростовской области Наталья Косякова в этом разговоре стала своего рода рупором регионов – она озвучила проблемы, характерные для большинства субъектов РФ. «Руководителей здравоохранения на местах довольно часто обвиняют в том, что они несвоевременно подают заявку на лекарственное обеспечение и затягивают начало терапии. В некоторых случаях требуется больше времени на решение организационных вопросов. Например, для проведения дополнительных медико-генетических исследований за пределами региона проживания пациента при установлении диагноза. У нас не всегда получается слаженная работа с федеральными центрами, которые не привлекают региональных специалистов при установлении тактики лечения и не учитывают их мнение, несмотря на то, что дальнейшая медицинская помощь будет оказываться на местах», – отметила в своем выступлении Наталья Косякова. Член Экспертного совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Красильникова отмечает, что, в регионах действительно, помимо проблем финансирования лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, не менее остро стоят проблемы взаимодействия специалистов и организаторов здравоохранения на разных уровнях. Субъекты РФ отличаются друг от друга уровнем развитости нормативно-правовой базы, ведь именно регулирование помогает успешно решать организационные задачи. Есть регионы, чье законодательство в сфере редких заболеваний можно предлагать, как образец. Например, Москва, Новосибирская область, Пермский край, республика Башкортостан, Кемеровская область. «Думаю, беспроблемных регионов нет, как нет и не может быть идеальных условий для создания системы медицинской помощи пациенту с редким заболеванием. В дальнейшем развитии нуждается и федеральное законодательство в этой сфере. Я – сторонник вертикализации власти в здравоохранении и уверена, что проблемы взаимодействия можно решить двумя способами: во-первых, созданием комплексной федеральной программы, которая объединила бы все элементы существующей системы и добавила недостающие сегодня компоненты; во-вторых, созданием департамента по редким заболеваниям в Минздраве России, который бы работал как координационных центр, предлагая единый, централизованный подход к решению самых сложных организационных задач», – комментирует Елена Красильникова.

Ольга Германенко, в сою очередь отметила, что СМА может стать пилотным проектом для системы организации медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями, на котором можно отработать многие алгоритмы и подходы, чтобы потом успешно внедрять их для других нозологий.

Источник: Правильный расчет потребности в лекарственном препарате поможет сэкономить бюджету до 15 млрд рублей ежегодно — Регионы России (gosrf.ru)