Флакон за $2,1 млн: что представляет собой препарат от СМА, одобренный к закупке фондом "Круг добра"

Первое время после одобрения Золгенсмы за рубежом российских детей для получения терапии вывозили за границу. Сейчас инъекции препаратом, поступающим в Россию по специальному регламенту для конкретных пациентов по жизненным показаниям, осуществляются в четырех федеральных и двух региональных медцентрах.

Прежде чем начинать терапию Золгенсмой, пациенту необходимо сделать тест на антитела к AAV9/или/используемому аденоассоциированному вирусу (если таковые обнаружатся, препарат использовать нельзя), а такое исследование проводят всего две лаборатории – в США и Голландии, объясняет Германенко, берущаяся же для анализа кровь относится к биоматериалам, вывозить которые за границу может только лицензированная организация, получив специальное разрешение.

По словам главы фонда «Семьи СМА», в случаях с участниками «лотереи» управляемого доступа все расходы по тестированию и обеспечению логистики брала на себя Novartis. Как эти проблемы будут решать инициаторы новых орфанных проектов, пока непонятно.

Тем не менее Золгенсма может стать первым не зарегистрированным в РФ препаратом, который будет закупаться государственным внебюджетным фондом «Круг добра» (в основном финансируется за счет увеличения ставки НДФЛ для резидентов, зарабатывающих более 5 млн рублей в год). Председатель правления фонда Александр Ткаченко пообещал, что к концу 2021 года все дети со СМА будут обеспечены лекарственной терапией. Спинраза и Эврисди на аккумулированные «Кругом добра» 9,7 млрд рублей уже закуплены специальной структурой Минздрава, а не зарегистрированные в РФ препараты фонд должен будет приобретать самостоятельно.

Ткаченко говорил, что закупку Золгенсмы тормозит лишь отсутствие регламентов в отношении ввоза не зарегистрированных в РФ лекарств. Но в мае 2021 года был утвержден порядок лекобеспечения такими препаратами. Он предусматривает, что закупаться могут препараты, не зарегистрированные в РФ, но получившие одобрение FDA и EMA.

Кроме того, возможна оплата за счет средств фонда лечения за рубежом, включая покрытие расходов на транспорт и проживание. Что же касается тестирования пациентов на антитела, то такая задача, по словам Ткаченко, перед фондом не стоит, эти вопросы должен решать лечащий врач ребенка.

Золгенсма производится на единственной в мире площадке, расположенной в американском штате Иллинойс. Novartis готова организовать доставку препарата в Россию в срок до двух недель с момента получения запроса при наличии готового разрешения на ввоз от Минздрава РФ, сообщили в компании. Производственные возможности Novartis позволяют обеспечить терапией всех нуждающихся в ней российских пациентов. Но поскольку препарат не зарегистрирован в РФ, закупать его придется по цене, установленной производителем в США, то есть по $2,1 млн за флакон. «Мы готовы к диалогу с регулирующими органами для установления в будущем оптимальной стоимости терапии для российских пациентов в рамках государственных программ финансирования, а также к применению инновационных моделей лекарственного финансирования, таких как софинансирование или отсрочка платежа», – уточнили в компании.

Заминка в закупке генотерапевтического препарата от СМА наверняка связана еще и с тем, что первый выделенный фонду транш – 10 млрд рублей – практически исчерпан, хотя всего в 2021 году «Круг добра» только за счет изменения налоговой шкалы должен получить 60 млрд. Ну а кроме того, фонд, наряду со СМА, нацелен еще на ряд нозологических направлений и помощь орфанным пациентам, нуждающимся в дорогостоящем лечении.

Глобальная фарминдустрия, предложившая врачам и пациентам три патогенетических средства для терапии СМА, продолжает разрабатывать направление.

С 2015 года клинические испытания на детях со СМА 1-го типа проходил branaplam (NVX-101) от Novartis. Препарат имеет схожий с рисдипламом механизм действия и тоже применяется перорально. В мае 2016 года у животных, получавших препарат, наблюдались тяжелые побочные эффекты, и Novartis решила остановить набор пациентов для клиники, но уже через год возобновила формирование когорты испытуемых. И все же в конце 2019 года президент Института биомедицинских исследований Novartis Джей Брэднер заявил, что компания приостанавливает КИ, поскольку не видит перспективы в пероральной терапии СМА, однако branaplam будет исследоваться для других показаний.

В России созданием генотерапевтического препарата для терапии СМА с 2018 года занимается «Биокад». В марте 2021 года в компании сообщили о завершении раннего этапа разработки молекулы ANB-4. В «Биокаде» рассчитывают на ускоренную регистрацию препарата, если этот прогноз сбудется, продукт может появиться на рынке уже через 3–5 лет.

Источник: https://vademec.ru