Фармацевтическая компания Sanofi и ее подразделение Genzyme сообщили о получении положительных результатов клинических исследований III Фазы ENGAGE и ENCORE, в которых оценивался экспериментальный препарат элиглустат тартрата (eliglustat tartrate). Показанием к применению лекарственного средства является болезнь Гоше первого типа.

Болезнь Гоше – это генетическое заболевание, связанное с недостатком фермента глюкоцереброзидазы, участвующего в расщеплении молекул определенных жиров. В результате в некоторых органах и костях накапливаются специфические жировые отложения. Это может привести  к увеличению селезенки и печени, анемии, тромбоцитопении, лейкопении, кровотечениям, костным заболеваниям.

Представители компании объявили, что оба исследования достигли своих первичных конечных точек.  В испытании ENGAGE у пациентов, принимавших элиглустат тартрата, было зафиксировано снижение размера селезенки на 28%. В группе, получавшей плацебо, этот показатель составил 2%. Всего в исследовании приняло участие 40 пациентов с болезнью Гоше.

К участию во втором исследовании ENCORE было привлечено 160 пациентов, у которых стабильное состояние поддерживалось с помощью препарата Церезим (Cerezyme) компании Sanofi. В ходе испытания часть пациентов перешла на элиглустат тартрата, а часть продолжила прием Церезима. Спустя год применения элиглустат тартрата у 84% пациентов было отмечено стабильное состояние по четырем параметрам – объем селезенки и печени, уровень тромбоцитов и гемоглобина. Несмотря на то, что этот показатель в группе пациентов, принимавших  Церезим, был больше и составил 94% испытание было признано успешным. Объясняется это удобством применения - элиглустат тартрата предназначен для перорального приема, а Церезим для внутривенного ведения.

Источник: hospital-apteka.ru