Инновационный лекарственный препарат для терапии болезни Гоше включен в программу "14 высокозатратных нозологий"

Премьер-министр Михаил Мишустин подписал распоряжение №3073 от 23.11.2020 г. о расширении государственной программы льготного лекарственного обеспечения «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН) – в числе новых препаратов с начала 2021 г. в список войдет талиглюцераза альфа (ТН Элисо®) для терапии взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа, а также детей в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гоше.

Болезнь Гоше – наиболее частая форма наследственных ферментопатий. В основе заболевания лежит генетический дефект – мутации гена, отвечающего за синтез фермента β-глюкоцереброзидазы, необходимой для переработки продуктов деградации состарившихся или поврежденных клеток – прежде всего, клеток крови, которые регулярно обновляются в течение всей жизни человека.

Болезнь Гоше относится к редким (орфанным) заболеваниям, ее распространенность варьирует от 1 случая на 60 тыс. населения до 1 случая на 40 тыс. населения. Существует 3 типа заболевания: тип I или ненейронопатический, который составляет порядка 95% от всей популяции пациентов с болезнью Гоше; типы II (инфантильный, или острый нейронопатический) и III (подострый нейронопатический), которые характеризуются тяжелыми неврологическими проявлениями.

Основные симптомы заболевания включают увеличение размеров селезенки (спленомегалия) и печени (гепатомегалия), поражения костно-суставной системы, проявляющиеся в сильной боли в костях, а также патологические состояния крови: снижение числа тромбоцитов и лейкоцитов (цитопения) или анемия (малокровие). Одна из главных причин инвалидизации при I и III типах болезни Гоше – поражение костной ткани.

Пациентам с болезнью Гоше необходима пожизненная заместительная ферментная терапия для поддержания метаболических процессов на уровне нормы. Постоянный прием препаратов приводит к регрессу патологических изменений пораженных органов и восстановлению их функцийi.

«Назначение лечения на ранних стадиях болезни Гоше способствует благоприятному прогнозу течения заболевания и улучшает качество жизни пациентов, снижая риск инвалидизации. Доступ к эффективной и необходимой терапии – это бесценный шанс на более долгую жизнь для российских пациентов, которым так важна возможность победить это редкое заболевание и жить полноценной жизнью», – отмечает Екатерина Захарова, д.м.н, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ и лабораторией селективного скрининга, председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ).

Талиглюцераза альфа (ТН Элисо®) выпускается в виде лиофилизата для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий и показан для длительной ферментозаместительной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа, а также у детей в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гошеi. Препарат «Элисо» является самым экономичным препаратом для лечения болезни Гоше, входящим в Список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНЛВП)[i,iii.

Талиглюцераза альфа является   хорошо изученным препаратом для ферментозаместительной терапии Болезни Гоше, который был также проспективно исследован в детской популяции. В ряде клинических исследований препарат продемонстрировал длительное улучшение у ранее не леченных пациентов или стабильность у пациентов, ранее получавших имиглюцеразу, по висцеральным, гематологическим и биохимическим показателямiv.

Дильбар Ибрашева, медицинский руководитель подразделения Pfizer «Редкие заболевания» в России отметила: «Разработка лекарственных препаратов для лечения редких и жизнеугрожающих заболеваний – одно из приоритетных направлений деятельности компании Pfizer.  Мы прикладываем максимум усилий, чтобы предоставить доступ российских пациентов с редкими заболеваниями к инновационной терапии, которая может способствовать повышению продолжительности и качества жизни. Включение в программу препарата «Элисо», уже зарекомендовавшего себя в терапии болезни Гоше в мире – еще один важный шаг в этом направлении».

Служба медицинской информации Pfizer: medinfo@pfizer.com, www.pfizermedinfo.ru

Pfizer: Передовые решения, меняющие жизни пациентов

Применяя инновации и используя глобальные ресурсы, Pfizer работает для улучшения здоровья и самочувствия людей на каждом этапе жизни. Мы стремимся устанавливать высокие стандарты качества и безопасности проводимых исследований, разработки и производства лекарств. Портфель продуктов компании включает лекарственные препараты, в том числе вакцины.

Ежедневно сотрудники Pfizer работают в развитых и развивающихся странах над улучшением профилактики и лечения наиболее серьезных заболеваний современности. Следуя своим обязательствам как одной из ведущих биофармацевтических компаний мира, Pfizer сотрудничает со специалистами здравоохранения, государственными органами и местными сообществами с целью обеспечения и расширения доступности надежной, качественной медицинской помощи по всему миру.

Вот уже 170 лет Pfizer старается улучшить жизнь тех, кто рассчитывает на нас.

Для того, чтобы узнать о деятельности Pfizer подробнее, пожалуйста, посетите наш сайт www.pfizer.ru

Также, чтобы узнать о компании больше, вы можете подписаться на наши страницы в социальных сетях ВКонтакте и Instagram

КРАТКАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ПРЕПАРАТУ ЭЛИСО

Международное непатентованное название: талиглюцераза альфа

Форма выпуска: Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 200 ЕД.

Фармакотерапевтическая группа: ферментное средство

Показания к применению: Талиглюцераза альфа для внутривенного введения представляет собой специфичный к глюкоцереброзидазе гидролитический лизосомальный фермент, который показан для длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у следующих пациентов: Взрослые и дети с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа. Проявления болезни Гоше могут включать один или несколько следующих симптомов: спленомегалия, гепатомегалия, анемия, тромбоцитопения, костные заболевания. Дети в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гоше.

Противопоказания: Аллергические реакции выраженной степени на талиглюцеразу альфа или любые вспомогательные вещества. Применение у пациентов с нарушением функции почек или печени (исследования не проводились). Применение у детей в возрасте младше 2 лет.

Особые указания: Терапия талиглюцеразой альфа должна проводиться под контролем врача, имеющего опыт лечения пациентов с болезнью Гоше. У пациентов отмечалось образование антител – иммуноглобулинов G (IgG) – к талиглюцеразе альфа. Возможно возникновение реакций гиперчувствительности, в том числе анафилаксии; в связи с этим, при введении талиглюцеразы альфа должна быть доступна соответствующая медицинская помощь. При введении талиглюцеразы альфа отмечались инфузионные реакции (реакции, возникшие в течение 24 ч после инфузии) и аллергические реакции гиперчувствительности. При возникновении выраженной аллергической реакции рекомендуется немедленно прекратить инфузию талиглюцеразы альфа. Предварительная терапия антигистаминными препаратами и/или кортикостероидами может предотвратить последующие реакции. Возникновение аллергических реакций на талиглюцеразу альфа у пациентов с известной аллергией на морковь в настоящее время неизвестно и не изучалось в рамках клинических исследований; таким образом, при лечении таких пациентов необходимо соблюдать осторожность.

Способ применения и дозы:

Взрослые пациенты: Начальная доза талиглюцеразы альфа у взрослых пациентов варьирует в диапазоне от 30 до 60 ед/кг массы тела, один раз в 2 недели, в зависимости от клинической оценки, проведенной лечащим врачом. Взрослые пациенты, в настоящее время получающие терапию имиглюцеразой по поводу болезни Гоше, могут перейти на терапию талиглюцеразой альфа. Пациентам, ранее получавшим имиглюцеразу в стабильной дозе, рекомендуется начинать терапию талиглюцеразой альфа в дозе, равной дозе имиглюцеразы в момент перехода с данного вида терапии на талиглюцеразу альфа.

Дети: Начальная доза талиглюцеразы альфа у детей варьирует в диапазоне от 30 до 60 ед/кг массы тела, один раз в 2 недели, в зависимости от клинической оценки, проведенной лечащим врачом. Дети, в настоящее время получающие терапию имиглюцеразой по поводу болезни Гоше, могут перейти на терапию талиглюцеразой альфа. У пациентов, ранее получавших имиглюцеразу в стабильной дозе, рекомендуется начинать терапию талиглюцеразой альфа в дозе, равной дозе имиглюцеразы в момент перехода с данного вида терапии на талиглюцеразу альфа.

Побочное действие: Наиболее серьезными нежелательными реакциями у участников клинических исследований являлись иммунные реакции гиперчувствительности 1 типа.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были реакции, опосредованные инфузией, и возникающие в течение 24 часов после ее начала. Наиболее часто отмечавшиеся симптомы инфузионных реакций включали артралгию, головную боль, рвоту, гиперчувствительность, приливы, кожный зуд, боль в конечностях и легочную гипертензию. Другими инфузионными реакциями являлись диарея, дискомфорт в грудной клетке, ощущение жара, мышечные спазмы, тремор, раздражение горла, эритема и кожная сыпь. Безопасность талиглюцеразы альфа была установлена у детей в возрасте от 2 до 16 лет. Частота нежелательных реакций у детей и взрослых, как представляется, значимо не отличается, за исключением рвоты и боли в животе, которые чаще отмечались у детей.

Восстановленный раствор

Поскольку талиглюцераза альфа не содержит консервантов, препарат следует использовать немедленно после восстановления.

Срок годности 2 года

Условия хранения

Хранить при температуре 2 – 8 ºС.

Хранить в недоступном для детей месте.

Условия отпуска

Отпускают по рецепту.

Перед применением препарата следует тщательно ознакомиться с Инструкцией по медицинскому применению препарата Элисо ЛП-004410

 

ЛП-004410 31.01.2020

Дата версии 15.10.2020

 

[i] Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Элисо (талиглюцераза альфа)  ЛП-004410 https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=40906850-0018-4a7e-b9e1-21ab4ff89194&t=

[ii] Государственный реестр цен на ЖНВЛП (ЖНВЛС) по состоянию на 27 ноября 2020 г. Элисо. http://farmcom.info/site/reestr?TnnName=%DD%EB%E8%F1%EE&MnnName=&MnfName=&ean=&reg_id=77#

[iii] Государственный реестр цен на ЖНВЛП (ЖНВЛС) по состоянию на 27 ноября 2020 г. Глуразим. http://farmcom.info/site/reestr?TnnName=%C3%EB%F3%F0%E0%E7%E8%EC&MnnName=&MnfName=&ean=&reg_id=77

[iv]  Zimran et al. Taliglucerase alfa: safety and efficacy across 6 clinical studies in adults and children with Gaucher disease. Orphanet J Rare Dis. 2018; 13: 36.

Источник: https://www.pharmjournal.ru/jour/announcement/view/592