Препарат Револейд компании «Новартис» одобрен в России к применению у детей с диагнозом идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура

- Безопасность и эффективность применения элтромбопага у детей с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой были продемонстрированы в рамках проведенных международных, многоцентровых, плацебо-контролируемых исследований, в которых в том числе приняли участие 4 российских исследовательских центра

- ИТП является редким приобретённым аутоиммунным заболеванием, которое характеризуется аномально низким количеством тромбоцитов

- Револейд представляет собой таблетированный препарат, действующий подобно тромбопоэтину – основному веществу, регулирующему продукцию тромбоцитов в организме

- С регистрацией нового показания препарата Револейд у маленьких пациентов появился шанс на получение эффективной терапии, позволяющей контролировать заболевание и значительно снизить риск тяжёлых осложнений

13 апреля 2017 года, Москва - Министерство Здравоохранение Российской Федерации одобрило препарат Револейд (элтромбопаг) к применению у детей, страдающих хронической иммунной тромбоцитопенией (идиопатической тромбоцитопенической пурпурой, ИТП), редким заболеванием системы крови. Таким образом, на сегодняшний день элтромбопаг является первым и единственным препаратом группы агонистов рецептора тромбопоэтина, одобренным к применению у детей с данным диагнозом.

Безопасность и эффективность применения элтромбопага у детей с хронической ИТП были продемонстрированы в рамках проведенных международных, многоцентровых, плацебо-контролируемых исследований PETIT и PETIT2 [1,2], в которых принимали участие 38 клинических центров из 12 стран мира, в том числе 4 российских исследовательских центра. Впервые это показание было одобрено Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания (FDA) в США 1 августа 2015 года [3].

ИТП является редким приобретённым аутоиммунным заболеванием. Оно характеризуется аномально низким количеством тромбоцитов (<100х109/л) [4], когда нормальное содержание тромбоцитов в крови здорового человека составляет 200-400 х109/л. Как следствие у пациента наблюдаются геморрагические проявления – от точечных кожных кровоизлияний до клинически значимых и угрожающих жизни кровотечений. Заболеваемость ИТП по данным литературы колеблется от 1,6 до 3,9 на 100 000 населения в год среди детей и взрослых [4].

Хроническая ИТП является заболеванием, в большинстве случаев не поддающееся окончательному излечению. Многие пациенты с хронической ИТП либо рефрактерны к стандартному лечению, либо зависимы от токсичной и дорогостоящей терапии иммуносупрессивными препаратами. Так, например, длительное использование кортикостероидов часто приводит к развитию побочных эффектов, включая гипертензию, катаракту, синдром Кушинга, развитие остеопороза и стероидного диабета. Кроме того, супрессия иммунной системы может приводить к различным инфекционным осложнениям. В тоже время для взрослых пациентов доступен один из самых эффективных и безопасных терапевтических подходов в лечении хронической ИТП, который основан на использовании агонистов рецепторов тромбопоэтина, одним из них является элтромбопаг (Револейд). Он представляет собой таблетированный препарат, действующий подобно тромбопоэтину – основному веществу, регулирующему продукцию тромбоцитов в организме.[5]  Эти препараты включены в Национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению ИТП у взрослых, разработанные Национальным гематологическим обществом.[6]. 

С регистрацией нового показания препарата Револейд у маленьких пациентов появился шанс на получение эффективной терапии, позволяющей контролировать заболевание с существенным снижением риска развития кровотечений и избежать тяжёлых осложнений от применения иммуносупрессивной терапии.

Портфель препаратов «Новартис» включает в себя более 20 продуктов для лечения гематологических, онкологических и редких заболеваний. Более 30 новых молекул находятся на разных стадиях разработки. Десятилетняя стратегия компании ориентирована на лидерство в пяти ключевых направлениях, в том числе злокачественные заболевания крови, рак молочной железы, рак легкого, рак почки, и меланома. И одобрение применения препарата Револейд для детей является еще одним шагом на пути к успешной реализации этой стратегии.

Ссылки

 

1. Bussel JB et al. Eltrombopag for the treatment of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia (PETIT): a randomised, multicentre, placebo-controlled study. Lancet Haematol 2015;2:e315–e325

2. Grainger JD et al. Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomised, multicentre, placebo-controlled trial. Lancet 2015;386:1649–1658

3. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm459430.htm

4. Fogarty P. Chronic ITP in adults: epidemiology and clinical presentation. Hematol. Oncol. Clin. North. Am. 2009; 23(6): 1213--21

5. Инструкция по медицинскому применению препарата Револейд, ЛСР-010032/09  

6. Национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (первичной иммунной тромбоцитопении) у взрослых (редакция 2016г.)

Пресс-релиз