Необходимость унификации: Европа на пути к оценке орфанных медицинских технологий

В 2013 г. совместная рабочая группа Европейской ассоциации биоиндустрий (EuropaBio) и Европейской федерации фармацевтических производителей и ассоциаций (EFPIA) провела в странах Европы унифицированный опрос. Его целью стал сбор данных об особенностях проведения оценки медицинских технологий (ОМТ) применительно к препаратам и методикам для лечения орфанных заболеваний. 

Опросники заполнили проводящие ОМТ организации Австрии, Бельгии, Болгарии, Германии, Греции, Дании, Ирландии, Нидерландов, Испании, Румынии, Франции, Чехии, Швеции, Англии, Шотландии и Уэльса. 

Полученные данные использовались в заседаниях рабочей группы Европейской конфедерации фармацевтических предпринимателей (EUCOPE) по орфанным медицинским продуктам, прошедших весной 2014 г. Отчет о них еще не опубликован, однако сами данные опроса способствуют пониманию специфики проведения ОМТ в европейских странах, и «Ремедиум» знакомит с ними своих читателей. 

В целом опрос показал, что ОМТ орфанных технологий в настоящее время проводится по общей схеме без какой-либо специфики. Основными факторами оценки являются клиническая и экономическая эффективность, а также влияние новой технологии на систему и службы здравоохранения. Важным критерием служит также наличие альтернативных методов лечения. 

Специфика проведения оценки орфанных медицинских технологий в отдельных странах 

Австрия. Официальной процедуры ОМТ для всей медицинской продукции в стране не существует. Однако схожей оценке подвергаются имеющиеся на рынке технологии, в т. ч. орфанные, в процессе страхового возмещения их стоимости. Ключевыми субъектами ОМТ являются страховые организации, пациентские фонды и фармакологи, которые оценивают в первую очередь фармакологические, медицинские и экономические параметры технологии. 

Чехия. Оценка всех медтехнологий, включая орфанные, проводится Государственным институтом контроля лекарств (SUKL). Итоговые решения принимаются совместно со страховыми компаниями на основании выявленных эффективности, безопасности, экономической эффективности, влияния на бюджет и терапевтических потребностей. 

Бельгия. ОМТ проводится комиссией по страховому возмещению стоимости медуслуг при Национальном институте медицинского и инвалидного страхования (INAMI). Исследование проводится по страховому запросу компании-производителя и продолжается 180 дней. 

Оценкой занимается отдел INAMI, после чего он представляет доклад комиссии. Компания может требовать уточнений и изменений. За этим следует апробация: проводивший оценку отдел предлагает решение по страховой компенсации применения технологии, после чего комиссия голосует. Если за возмещение стоимости лечения голосует ⅔ комиссии, его принимают. 

В противном случае решение остается за министром социального обеспечения. При этом компания имеет право начать переговоры по договору о разделении рисков. Как правило, такие договоры негативно сказываются на институте ОМТ, поскольку заключаются по поводу дорогостоящих технологий, эффективность которых подтверждена недостаточно. За три года подобной практики договоры были заключены по 5 из 12 обсужденных технологий, что составляет менее 50%. 

Болгария. Для возмещения стоимости лечения государством технология (чаще всего лекарство, в т. ч. орфанное) должна войти в т. н. положительный перечень. Решение о включении принимает Национальный совет по ценообразованию и компенсациям на основании анализа медицинских, социальных и экономических критериев, а также бюджета, предварительно одобренного Национальным фондом страхования здоровья. 

Дания. Ранее проведением национальной ОМТ занималось Датское управление здравоохранения и лекарственного обеспечения (DHMA). В настоящее время на национальном уровне ОМТ в стране не проводится. Вместо него существует миниОМТ, которую осуществляют муниципальные органы здравоохранения и отдельные больницы. Оценка базируется на четырех ключевых факторах: технологии, пациенте, организации и экономике. Базу данных этих оценок администрирует Университетская больница Оденсе. 

Франция. Процесс оценки включает рассмотрение Комитетом по прозрачности (ТС) эффективности и безопасности технологии в сочетании с такими факторами, как характеристики заболевания, популяция пациентов, влияние на здравоохранение и т. д. Кроме того, Комитет по экономической оценке и общественному здоровью (CEESP) изучает методологическую качественность предложенной модели экономической эффективности технологии на начальной стадии оценки и проводит полный экономический анализ собранных данных на этапе повторной оценки. 

Результатом рассмотрения ТС являются: 

•    в плане лечебного эффекта – рекомендации по страховому возмещению лечения; 
•    в плане совокупной клинической ценности – рекомендации по стоимости технологии; 
•    в плане популяции пациентов – рекомендации по соглашению о цене/объеме; 
•    в плане запроса дополнительных исследований – рекомендации по договору о разделении рисков. 

Целью анализа CEESP на начальном этапе является пригодность модели для оценки ожидаемой клинической эффективности, на этапе повторной оценки – клиническая эффективность технологии или ее отсутствие. 

Минздрав при принятии решения руководствуется рекомендациями ТС. Заключение CEESP требуется, только если технология будет, предположительно, иметь высокую или среднюю совокупную клиническую ценность или потребует затрат в размере 20 млн евро в год и более. 

Германия. Орфанные лекарства пользуются особым статусом при ранней оценке страхового возмещения стоимости препаратов с новыми действующими веществами. По закону добавочная компенсация лечения такими лекарствами подтверждается самим фактом их вывода на рынок без сравнения с альтернативными методиками. Это относится к орфанным препаратам, объем сбыта которых не превысил 50 млн евро за последние 12 мес. 

В противном случае фармкомпания должна представить доказательства преимуществ ЛС перед препаратом сравнения не позднее трех месяцев с момента получения запроса из Федерального объединенного комитета (G-BA). Результаты рассмотрения этих документов публикуются в интернете; фармацевтические компании, федерации и эксперты могут их комментировать. По результатам исследования преимуществ и последующих онлайновых слушаний G-BA в течение трех месяцев издает резолюцию по дополнительной страховой компенсации стоимости препарата. Она включает описание объема компенсации, подлежащих лечению пациентов и требования к назначению препарата. 

Если преимущества препарата подтверждены, Центральная федеральная ассоциация фондов медицинского страхования и компания-производитель проводят переговоры о размере компенсации стоимости препарата, выплачиваемой в рамках обязательного медстрахования. Если соглашение не достигнуто, этот размер назначает арбитражная комиссия. Он вступает в силу с 13-го мес. от вывода препарата на рынок. 

Греция. Формальной процедуры ОМТ в стране нет, но по закону данные по экономике здравоохранения влияют на принятие решений об обязательной страховой компенсации стоимости лечения. Поскольку специального экспертного совета по оценке стоимости не существует, принятие решений опирается на международное референтное ценообразование. 

Ирландия. Оценка орфанных технологий проводится по общим правилам. Все технологии, стоимость которых в пересчете на год жизни с поправкой на ее качество превышает определенный порог по результатам ОМТ, отвергаются. В этом случае компания может вступить в переговоры с регуляторными органами о пересмотре стоимости или клинической значимости технологии. 

Нидерланды. Процедура ОМТ пока находится на стадии развития, однако можно отметить несколько существующих ключевых принципов. 1. Если технология одобрена Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), она подлежит страховому покрытию. 2. Финансирование обеспечивается текущим бюджетом больниц, которые должны запрашивать достаточный его объем у медицинских страховых компаний. 3. Если технология требует бюджетных затрат более 2,5 млн евро в год, необходимо предоставить отчет об ОМТ в профильный регуляторный орган. Этот орган может решить оставить технологию в страховом пакете, временно оставить ее с переоценкой каждые 4 года или исключить ее из пакета. 4. Недавно были проведены переговоры по ценообразованию в случаях, если коэффициент эффективности дополнительных затрат (ICER) неоптимален или неопределен. 

Испания. ОМТ редко проводится на национальном уровне, чаще всего ей занимаются регионы, причем с большими различиями как в подходе, так и в результатах. В настоящее время Испанское управление по лекарствам разрабатывает единый отчет о терапевтическом позиционировании, включающий многие элементы ОМТ. Однако, учитывая разнообразие подходов различных регионов, внедрить его будет достаточно сложно. 

Швеция. ОМТ проводят два различных государственных органа: Совет по оценке эффективности стоматологических процедур и лекарств (TLV) и Шведский совет по ОМТ (SBU). Первый оценивает экономическую эффективность и, как следствие, возможность страхового покрытия технологии. Второй проводит более широкую оценку и дает рекомендации по использованию технологии. 

Румыния. Комитет по ОМТ при Минздраве страны рассматривает досье технологий с административных и финансовых позиций. Терапевтический совет дает заключение по эффективности, безопасности и исходам применения у пациентов. 

Англия. Рассмотрением клинических доказательств и созданием руководств для законодательных органов занимается Национальный институт здоровья и качества медпомощи (NICE). Программа ОМТ входит в состав Национального института клинических исследований (NIHR). Она добывает независимую исследовательскую информацию по эффективности, стоимости и влиянию технологии на здравоохранение в целом для тех, кто планирует, оказывает и получает медпомощь в системе Национальной службы здравоохранения (NHS). То же касалось и орфанных технологий, однако сейчас ими все чаще занимается Национальная комиссия специалистов, которая оценивает их более направленно. 

Шотландия. Компания-производитель любой технологии, включая орфанные, представляет досье на нее, включающее клинические и экономические данные в сравнении с существующими методиками. Шотландский консорциум по медикаментам рассматривает это досье и решает, принять, частично принять или отвергнуть технологию. 
Уэльс. Недавно под эгидой правительства и с участием представителей медицинской индустрии была пересмотрена процедура оценки орфанных и ультраорфанных технологий. В настоящее время результаты пересмотра находятся на рассмотрении министра здравоохранения и социального обеспечения. Стандартной процедурой ОМТ занимается Всеуэльская группа по лекарственной стратегии (AWMSG). 

Выводы и рекомендации 

По результатам опроса выяснилось, что программы ранней оценки, единое страховое покрытие и принятие во внимание множества критериев при принятии законодательных решений повышают доступность орфанных технологий для пациентов. Однако для выявления преимуществ и недостатков специфических подходов к их оценке необходимы дополнительные исследования. 

Также стало очевидно, что на доступность орфанных лекарств сильно влияют разнообразные региональные факторы и различия. Это указывает на необходимость унификации подходов к ним в европейских странах на основании четких доказательных данных. 

Следующим шагом, с точки зрения экспертов EuropaBio и EFPIA, должно стать создание служебного документа, описывающего сложности вывода орфанных технологий на рынок и содержащего соответствующие рекомендации. По замыслу, этот документ должен способствовать более активному включению компаний в оценку и распространение таких технологий. 

Кроме того, назрела необходимость вывода дискуссии по орфанным технологиям на уровень властей Евросоюза. 

Олег ЛИЩУК

Журнал "Ремедиум" № 6 (2014)

Источник: remedium.ru