FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

FDA одобрило инъекционный препарат Спинраза / Spinraza (нусинерсен / nusinersen) компании Biogen. Это первое лекарственное средство, утвержденное для лечения спинальной мышечной атрофии, редкого генетического заболевания. Препарат предназначен для введения в жидкость, окружающую спинной мозг.

Эффективность лекарственного средства Спинраза (нусинерсен) оценивалась в ходе клинического исследования с участием 121 пациента со спинальной мышечной атрофией, чье заболевание было диагностировано до шестимесячного возраста. Участники исследования получили первую дозу препарата в возрасте не старше 7 месяцев. Часть пациентов принимала нусинерсен, остальным делали просто укол без препарата.

Целью исследования было оценить количество пациентов, у которых наблюдались улучшения в двигательной активности, в частности, удержании головы, сидении, ползании, стоянии и ходьбе. Согласно предварительным данным,  у 40% пациентов, принимавших нусинерсен, было отмечено улучшение состояния, тогда как в контрольной группе не было зафиксировано ни одного случая.

Среди побочных эффектов терапии чаще всего встречались инфекции верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей и запоры. 

Ранее FDA предоставило заявке на одобрение препарата статус приоритетного рассмотрения, а самому лекарственному средству орфанный статус.

Источник: clinical-pharmacy.ru