FDA одобрило новый препарат Элелисо от компании Pfizer для лечения болезни Гоше

Пациенты с редким генетическим заболеванием - болезнью Гоше, смогут начать лечение новым препаратом Элелисо / талиглюцераза альфа (Elelyso / taliglucerase alfa) производства Pfizer. Лекарственное средство было одобрено FDA в качестве заместительной терапии болезни Гоше. Причиной возникновения данного заболевания является недостаточность фермента глюкоцереброзидазы, в результате чего глюкоцереброзид накапливается в тканях многих органов: печени, легких, почках, селезенке, мозге.

Болезнь Гоше проявляется нарушениями работы печени, селезенки, анемией, тромбоцитопенией, проблемами с костями. Новый препарат Элелисо сможет заместить нужный фермент в организме. Пациенты с диагностированной болезнью Гоше первого типа (ненейронопатического) смогут применять лекарство в виде инъекций.

Основанием для одобрения Элелисо стали положительные результаты проведенных клинических исследований: препарат продемонстрировал значительное улучшение функции печени, повышение уровня гемоглобина и тромбоцитов. В нем приняло участие всего 56 пациентов, так как заболевание достаточно редкое.

Источник: hospital-apteka.ru