Европейская комиссия одобрила препарат Гемлибра компании «Рош» при тяжелой гемофилии А без ингибитора к фактору VIII

- Первый препарат, обеспечивший значимое снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов

- Единственное профилактическое средство, которое можно вводить подкожно и в нескольких вариантах дозирования

- Эффективность и безопасность препарата Гемлибра подтверждена в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований по гемофилии A

Компания «Рош» объявляет об одобрении Европейской комиссией препарата Гемлибра® (эмицизумаб) для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (врожденный дефицит фактора VIII, FVIII <1%) без ингибитора к фактору VIII. Препарат Гемлибра можно использовать во всех возрастных группах, данный препарат также может теперь использоваться в нескольких вариантах дозирования (один раз в неделю, один раз в 2 недели, один раз в 4 недели) для всех указанных пациентов с Гемофилией А, включая тех, у кого имеются ингибиторы к фактору VIII.

Данное решение основывается на результатах регистрационных исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII, профилактика препаратом Гемлибра обеспечила статистически и клинически значимые снижения количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики, и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат Гемлибра показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.

«Мы рады, что сейчас в Европейском союзе люди с тяжелой гемофилией А без ингибиторов также получат возможность получить пользу от препарата Гемлибра, который, как было показано, значительно снижает количество кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII, – говорит Елена Сантагостино, Директор отделения гемофилии в Центре гемофилии и тромбоза им. Анджело Бьянки Бономи Фонда Ка Гранды, поликлиника больницы Маджоре, Милан, Италия. – Мы надеемся, что три различных варианта дозирования позволят людям с гемофилией А и их врачам выбрать подходящий для них вариант, исходя из их образа жизни и предпочтений».

«Сегодняшнее решение об одобрении – знаменательный момент, поскольку препарат Гемлибра – это первый новый класс препаратов для лечения тяжелых форм гемофилии А без ингибиторов за последние почти 20 лет, – говорит Сандра Хорнинг, врач, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Кроме того, препарат Гемлибра может эффективно контролировать кровотечения, при подкожном введении с периодичностью один раз в неделю, один раз в 2 недели или один раз в 4 недели. Мы продолжим работу со странами-членами ЕС, чтобы этот способ лечения стал как можно быстрее доступен тем, кто в нем нуждается».

В исследовании III фазы HAVEN 3, взрослые и подростки в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII, которые получали профилактику препаратом Гемлибра один раз в неделю (n=36) или один раз в 2 недели (n=35), достигли снижения на 96% (RR=0,04; p<0,0001) и 97% (RR= 0,03; p<0,0001) количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, соответственно, по сравнению с теми, кто не получал профилактики (n=18). Гемлибра является первым препаратом, обеспечившим значимое снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII (стандарт терапии для пациентов с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII), что демонстрируется статистически значимым снижением на 68% (RR=0,32; p<0,0001) количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, при сравнении индивидуальных показателей у пациентов (n=48), ранее получавших профилактику фактором VIII в проспективном неинтервенционном исследовании и перешедших на профилактику препаратом Гемлибра.

В не сравнительном исследовании III фазы HAVEN 4, профилактика препаратом Гемлибра каждые четыре недели обеспечила клинически значимый контроль кровотечений у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII (n=5) и без ингибиторов к фактору VIII (n=36).

В объединенных данных по программе III фазы HAVEN (n=373), наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдавшимися у 10% или более пациентов, получавших препарат Гемлибра, были реакции в месте инъекции (20%), боль в суставах (артралгия; 15%) и головная боль (14%).

4 октября 2018 года препарат Гемлибра был одобрен по процедуре приоритетного рассмотрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для рутинной профилактики с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у взрослых и детей, начиная с новорожденных, с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Ранее препарат Гемлибра также получил от FDA статус «прорыв в терапии» для лечения гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII. Право на приоритетное рассмотрение получают препараты, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. Статус «прорыв в терапии» призван ускорить разработку и рассмотрение лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных данных, указывающих на то, что препарат способен обеспечить существенные улучшения по сравнению с существующими методами лечения. Продолжается подача заявок на регистрацию препарат Гемлибра в регулирующие органы по всему миру.

Препарат Гемлибра одобрен для рутинной профилактики с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII в более, чем 60 странах мира, включая США (ноябрь 2017), страны ЕС (февраль 2018), Японию (март 2018) и Россию (октябрь 2018). Препарат изучался в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований с участием пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре исследования III фазы (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).

Пресс-релиз