В Японии одобрен новый препарат Стренсик для лечения гипофосфатазии

Министерство здоровья, труда и благосостояния Японии (Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW) одобрило новый препарат Стренсик / Strensiq (асфотаз альфа / asfotase alfa) американской фармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals для лечения гипофосфатазии.

Гипофосфатазия – редкое жизнеугрожающее генетическое заболевание, характеризующееся нарушением минерализации костей скелета и зубов. У пациентов также наблюдается нарушение дыхания, судороги, мышечная слабость, боль в костях и нефрокальциноз. Основной причиной развития болезни являются мутации в гене тканенеспецифичной щелочной фосфатазы (ТНЩФ), снижающие ее активность.

Препарат Стренсик (асфотаз альфа) является средством ферментозаместительной терапии, направленной на ткани костей. Основой для его одобрения стали данные трех базовых клинических исследований, ретроспективного исследования среди младенцев и одного исследования, проведенного в Японии. Для участия в испытаниях был привлечен 71 пациент с врожденной гипофосфатазией. Согласно полученным результатам, у пациентов с началом гипофосфатазии в детском возрасте, принимающих Стренсик, было достигнуто быстрое и устойчивое улучшение минерализации костей.

В продаже лекарственное средство должно появиться в третьем квартале этого года. 

Источник: clinical-pharmacy.ru