Препарат Гивлаари / Givlaari (гивосиран / givosiran) компании Alnylam Pharmaceuticals получил одобрение FDA для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, образующихся в процессе производства гема.

Это заболевание может вызывать острые приступы, сопровождающиеся сильной болью и параличом, дыхательной недостаточностью, судорогами и изменениями психического статуса. Атаки происходят внезапно и могут привести к необратимому неврологическому повреждению и смерти. 

Одобрение препарата Гивлаари (гивосиран) было основано на результатах клинического исследования с участием 94 пациентов, страдающих острой печеночной порфирией. Эффективность препарата измерялась частотой приступов порфирии, требующих госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Согласно полученным результатам, пациенты, получавшие гивосиран, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом препарата Гивлаари (гивосиран), были тошнота и реакция в месте инъекции. 

Источник: fda.gov