В Москве прошел II Всероссийский орфанный форум

В последнее время вопрос финансирования обеспечения орфанных пациентов дорогостоящими препаратами оказывается все чаще в поле зрения не только экспертов отрасли, но и представителей государственной власти. О том, что пациентов с орфанными заболеваниями необходимо переводить на централизованное финансирование из федерального бюджета, не раз говорила председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко. Эта тема стала одной из наиболее обсуждаемых на II Всероссийском орфанном форуме, который прошел 28-29 февраля в Москве. Судя по заявлениям профильных чиновников, ситуация с обеспечением орфанных пациентов препаратами начнет меняться к лучшему уже в этом году.

Международный день редких заболеваний мировое сообщество отмечает 29 февраля (или в последний день этого месяца). Он был учрежден в 2008 году Европейской организацией по редким заболеваниям (EURORDIS), его цель – повысить информированность общества о проблемах, с которыми сталкиваются пациенты с орфанными диагнозами.

Одной из главных проблем для орфанных пациентов в России является доступность дорогостоящих препаратов. Часть пациентов, диагнозы которых внесены в программу высокозатратных нозологий (ВЗН), финансируется из федерального бюджета, а закупки препаратов, входящих в так называемый «Перечень 24», ложатся на региональные бюджеты. При этом регионы не всегда справляются с задачей своевременного и полного обеспечения пациентов соответствующими препаратами, что создавало сложности и угрозу прерывания лечения для орфанных пациентов. Поэтому в течение последних лет специалисты по редким заболеваниям и пациентские организации выступали за необходимость перевода нозологий из «Перечня-24» на федеральный уровень. В прошлом году этот процесс пошел довольно активно: список ВЗН, в котором было 7 нозологий,  был дополнен еще 5-ю заболеваниями, которые перешли из «Перечня-24. По заявлению председателя Совета Федерации Валентины Матвиенко, в 2020 году список ВЗН пополнится еще пятью нозологиями, а в 2021-м в него будут перенесены все оставшиеся в «Перечне-24» нозологии.

О том, что финансирование лечения всех пациентов с орфанными заболеваниями должно происходить за счет средств федерального бюджета, заявила на II Всероссийском орфанном форуме директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава РФ Елена Максимкина.

«Считаем, что обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями должно осуществляться из федерального бюджета -- прежде всего из-за высокой затратности лечения нозологий и отсутствия возможности перераспределения лекарств», -- сказала Елена Максимкина.

По ее словам, на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям (ВЗН) в 2019 году было выделено из федерального бюджета 55,7 млрд рублей. В 2020-м, с учетом расширения программы, сумма увеличилась до 61,8 млрд рублей, сообщила на форуме глава профильного департамента Минздрава Елена Максимкина. Увеличилось и количество закупаемых препаратов -- пять лет назад их было 18, сейчас уже 39.

«Система полномочий по лекарственному обеспечению поделена между федеральным и региональным уровнем, и если федеральные закупки проводятся в полном объеме, и мы не имеем судебных обращений со стороны пациентов, то в регионах обязательства по лекарственному обеспечению выполняются в зависимости от финансового положения конкретного субъекта федерации», -- отметила Елена Максимкина. Она добавила, что во многих регионах попытки пациентов добиться получения лекарств по решению суда стали частой историей.

Так, по словам представителей пациентских сообществ, несмотря на то, что доступность терапии с диагнозом из регионального перечня «24 нозологии» в России закреплена законодательно, бывали случаи, когда, например, пациенту с таким серьезным орфанным диагнозом, как болезнь Фабри, назначалась необходимая терапия, но региональные власти не всегда успевали профинансировать обеспечение препарата и лечение прерывалось. Само по себе такие инциденты опасны тем, что увеличивают риск инвалидизации орфанных пациентов, которые, при наличии своевременного и бесперебойного лечения, могут оставаться экономически активными членами общества в течение всей жизни. Что также ощутимо снижает нагрузку на социальный бюджет страны.

По мнению главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава России, директора «Медико-генетического научного центра имени академика Н.П.Бочкова», д.м.н., член-корреспондента РАН Сергея Куцева, в последнее время внимание со стороны государства к орфанным заболеваниям действительно выросло. Прежде всего потому, что на уровне власти появилось больше понимания, что финансирование лечения орфанных больных – не только медицинская, но и экономическая проблема, которую необходимо решать. Многие орфанные заболевания являются генетическими, и если сегодня своевременно их диагностировать, например, с помощью скрининга на широкой ряд нозологий при рождении ребенка, то печальная статистика, когда около 40% мест в детских больницах занимают именно дети с тяжелыми наследственными заболеваниями, изменится в лучшую сторону.

Также в перечень высокозатратных нозологий постепенно надо вносить все орфанные заболевания, для лечения которых сегодня есть препараты. «Поэтому сейчас на очереди могут быть такие заболевания, как болезни Ниманна-Пика, Фабри и другие. Федерализация не только снизит финансовую нагрузку на регионы, но и позволит решать задачу ранней диагностики орфанных заболеваний, а значит, оказываемая помощь и пациенту, и его семье станет более эффективной, -- говорит главный генетик Сергей Куцев. -- Кроме того, при такой системе гораздо выше контроль за правильностью назначений дорогостоящих препаратов и мониторинг их эффективности. А фиксированная цена на препараты в рамках централизованных закупок оказывается значительно ниже той, что мы видели при закупках в регионах».

Как сообщила на II Всероссийском орфанном форуме представитель Минздрава РФ Елена Максимкина, федерализация закупок -- это правильный путь, перечень высокозатратных нозологий будет расширяться и дальше. «Кроме того, при такой организации есть возможность перераспределять закупленные лекарства между пациентами, живущими в разных регионах, в случае и высвобождения или невостребованности препаратов», -- отметила Елена Максимкина. 

ACN Bureau