30 января 2020 года Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (The European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить разрешение на продажу лекарственного средства Гивлаари / Givlaari (гивосиран / givosiran) компании Alnylam Netherlands. Препарат предназначен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих  острой печеночной порфирией.

Действующее вещество препарата гивосиран представляет собой короткую цепочку генноинженерной «малой интерферирующей РНК», которая препятствует выработке фермента, принимающего участие в ранних стадиях синтеза гема. Прием лекарственного средства способствует уменьшению выработки и накопления продуктов следующих этапов метаболизма, что и приводит к развитию симптомов заболевания.

Преимущество препарата Гивлаари (гивосиран) заключается в его способности снижать частоту приступов порфирии, которые могут требовать госпитализации, посещения врача или лечения в домашних условиях.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом лекарственного средства, являются реакции в месте инъекции, тошнота, усталость и нарушения функции почек и печени.

Источник: ema.europa.eu