Управление экспрессией генов – будущее лекарственных препаратов?

Исследователи из США сообщили о разработке нового поколения лекарственных препаратов, которые могут использоваться в терапии артрита, онкологических и некоторых других болезней, изменяя характер экспрессии генов, ответственных за патогенез заболеваний. Работая как молекулярные выключатели, эти препараты могут повышать продукцию белков, недостаток которых приводит к болезни, или блокировать экспрессию генов, кодирующих аномальные белки.


Синтетическая молекула (показана желтым), способная связываться с ДНК (показана красным) благодаря специальному ДНК-связывающему домену и воздействующая на экспрессию генов.

В своих экспериментах профессор Анна К. Мапп (Anna K. Mapp) и ее коллеги сосредоточились на работе молекул, влияющих на экспрессию генов – так называемых транскрипционных активаторов. Они контролируют важнейший процесс в клетке – транскрипцию, являющуюся первым этапом синтеза белков на основе генетического кода ДНК. Нарушения работы транскрипционных активаторов могут в свою очередь приводить к нарушениям продукции белков, и в конечном итоге – к тяжелым заболеваниям. Например, изменения структуры одного из таких регуляторов – небольшого пептида р53, обнаруживаются более чем при половине раковых заболеваний человека.

Мапп описывает новую группу синтетических транскрипционных активаторов, которые могут помочь лучше понять процесс транскрипции. По своей структуре они идентичны естественным транскрипционным активаторам. В настоящий момент эти молекулы могут применяться в научных целях для изучения механизмов того, каким образом ошибки в регуляции генов приводят к патологии. В будущем, возможно, они станут основой медицинских препаратов нового поколения.

Оригинальная статья: Buhrlage et al. Amphipathic Small Molecules Mimic the Binding Mode and Function of Endogenous Transcription Factors. ACS Chemical Biology, 2009; 4 (5): 335 DOI: 10.1021/cb900028j

По материалам:
American Chemical Society

Источник: cbio.ru