Препарат Люкстурна компании Novartis для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки одобрен в ЕС

Еврокомиссия одобрила генную терапию Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec) компании Novartis для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65, которая может привести к потере зрения.

Препарат одобрен для однократного применения у пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки.

Механизм действия препарата Люкстурна заключается в доставке нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки, что приводит к восстановлению производства белка,  преобразующего свет в электрический сигнал в сетчатке. Для доставки нормального человеческого гена RPE65 в клетки сетчатки используется природный аденовирус, модифицированный с помощью технологии рекомбинантных ДНК.

Основой для одобрения генной терапии Люкстурна (воретиджен непарвовек) стали результаты клинического исследования III фазы, в котором принял участие 41 пациент. Улучшение зрения наступало уже через 30 дней после введения препарата. У 90% участников, получавших препарат, наблюдалось улучшение зрения на 1 или более уровне яркости, а 65% пациентов спустя год терапии успешно обходили препятствия при низком уровне освещения.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.

Препарат Люкстурна в декабре прошлого года был одобрен в США для использования по данному показанию.

Источник: clinical-pharmacy.ru