Получены положительные результаты клинического исследования препарата для лечения фенилкетонурии у детей младше четырех лет

Немецкая фармацевтическая компания Merck провела клиническое исследование, направленное на оценку препарата Куван/ Kuvan (сапроптерина дигидрохлорид/ sapropterin dihydrochloride) при использовании его у детей младше четырех лет, страдающих фенилкетонурией.

Данное лекарственное средство было зарегистрировано в Европе в 2008 году для лечения детей старше четырех лет. Это первый и единственный препарат, прием которого позволяет снизить концентрацию фенилаланина в крови и мозге пациентов при соблюдении специальной диеты. ЕМА потребовало от компании Merck провести испытание сапроптерина дигидрохлорид для оценки его эффективности и безопасности у детей младше четырех лет, страдающих фенилкетонурией.

В ходе клинического исследования III фазы часть пациентов принимала на протяжении 26 недель лекарственное средство в дозе 10 мг/кг один раз в день, также участники соблюдали строгую диету, помогающую контролировать поступление фенилаланина. Остальные пациенты не принимали никаких препаратов, а только соблюдали диету.

Анализ полученных данных показал, что прием препарата Куван (сапроптерина дигидрохлорид) позволяет добиться значительного повышения толерантности к фенилаланину, а также снижения его содержания в крови пациентов. В группе детей, не получавших медикаментозной терапии, такого эффекта отмечено не было. Более подробные результаты исследования компания планирует представить на ближайшей научной конференции.  

Источник: hospital-apteka.ru