Итоги включения синдрома Хантера в государственную программу ВЗН

Как сообщили в «Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей» Минздрава РФ (НЦЗД), гарантированное обеспечение пациентов необходимой терапией стало возможным после того, как в 2019 году заболевание мукополисахаридоз II типа (синдром Хантера) было внесено в государственную программу высокозатратных нозологий (ВЗН), а препарат для его лечения – идурсульфаза (торговое название «Элапраза», компания «Такеда»), – был включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

По словам начальника Центра детской психоневрологии НЦЗД профессора Людмилы Кузенковой, на сегодняшний день все российские пациенты с синдромом Хантера, которым показано лечение, своевременно получают терапию (не считая нескольких семей, по субъективным причинам отказавшихся от лечения).

Синдром Хантера – генетическое заболевание, при отсутствии лечения приводящее к смерти или инвалидности. Пациентам с синдромом Хантера показана пожизненная ферментозаместительная терапия (ФЗТ). В международном реестре пациентов с этим заболеванием – около 2000 человек. В российском реестре насчитывается более ста пациентов.

Препарат идурсульфаза зарегистрирован и применяется для лечения пациентов на территории РФ с 2008 года. Однако долгое время лекарственный препарат был доступен далеко не всем нуждающимся в нем пациентам из-за высокой стоимости. Ситуация улучшилась в 2012 году, когда синдром Хантера был включен в государственный перечень 24 редких заболеваний и поставлялся больным за счет региональных бюджетов. Но полное и бесперебойное обеспечение препаратом «Элапраза» пациенты с синдромом Хантера получили в 2019 году, после федерализации финансирования заболевания и включения лекарства в список ЖНВЛП. Теперь пациенты обеспечиваются лекарством централизованно из федерального бюджета.

«Лекарство доступно во всех регионах одинаково. Если диагностируют новых детей с синдромом Хантера, их ставят на терапию в течение достаточно короткого периода времени, – комментирует глава пациентской организации «Хантер-синдром» Снежана Митина. – Федеральные закупки – это стабильность, поэтому сейчас риск того, что лечение будет проводиться с перерывом, значительно уменьшился. Шанс получить современное лечение эффективным и безопасным препаратом сегодня есть у всех».

Как уточнил Дмитрий Колода, медицинский директор компании «Такеда», сегодня «Элапраза» – единственный в мире препарат для лечения синдрома Хантера, полученный из клеток человека и поэтому по своим свойствам близок к естественному ферменту человека, которого не хватает в организме пациентов. Проводимое сейчас международное исследование (Hunter Outcome Survey, HOS) позволяет получить более высокий уровень экспертизы применения препарата в клинической практике. Оно будет продолжено во всех странах-участниках вплоть до 2022 года для продолжения детального изучения результатов лечения пациентов с синдромом Хантера препаратом идурсульфаза.

В этом году Россия подключилась к международной исследовательской программе по синдрому Хантера. В рамках данной программы с 2005 года международным медицинским сообществом проводится масштабное исследование, в котором отслеживается течение этой болезни на фоне применения заместительной терапии с использованием фермента идурсульфаза («Элапраза»). Сведения о российских пациентах также регулярно передаются в общий реестр. Сегодня в него включено свыше 1200 пациентов из почти полутора сотен центров 33 стран мира.

Источник: gmpnews.ru