Редкие лекарства («сиротские лекарства» – «orphan drugs»)

Лечение пациентов с редкими заболеваниями связано с использованием ряда лекарственных препаратов, которые тоже можно назвать «редкими». В англоязычном варианте для подобных лекарственных средств используется определение «сиротские лекарства» – «orphan drugs» («orphan» - сирота).

Производство таких лекарств невыгодно с коммерческой точки зрения, и их распространение не укладывается в общие правила рынка потребителей. Процесс, начинающийся с открытия какого-либо нового химического соединения или выделения активного биологического вещества, и заканчивающийся выпуском нового лекарственного препарата, поступающего в продажу, имеет несколько особенностей. Во-первых, он занимает довольно много времени - в среднем около 10 лет, во-вторых, он дорогой - оценивается в десятки миллионов евро, и, в-третьих, это трудно предсказуемый процесс – в среднем из 10 тестируемых молекул только одна будет иметь терапевтический эффект.

Если учитывать эти факторы, то становится очевидным, что продажа лекарственных препаратов, необходимых для лечения относительно небольшого числа людей, не может компенсировать затраты на их разработку и внедрение. В случае же, если цены на эти лекарства будут достаточно высокими, чтобы эти затраты оправдать, для самих пациентов эти лекарства будут абсолютно недоступны.

Таким образом, «редкие лекарства» можно определить как лекарства, которые необходимы в здравоохранении, но в которых, по экономическим расчетам, не заинтересована фармакологическая индустрия.

В категорию «редких» можно также отнести те лекарственные препараты, для которых разработаны схемы применения при лечении часто встречающихся заболеваний, но отсутствуют схемы для применения их в случае других, более редких, заболеваний.

В целом, можно выделить 3 группы редких лекарственных препаратов:

1. Лекарства, предназначенные для лечения редких болезней. Эти препараты разрабатываются для лечения пациентов с тяжелыми заболеваниями, для которых до сих пор не существует терапии вообще или не существует эффективной терапии. Такие болезни встречаются у небольшой части населения, как правило, у новорожденных или в младенческом возрасте. На сегодняшний день в мире насчитывается от 4000 до 5000 редких заболеваний, для которых нет никакой терапии. В Европе насчитывается 25-30 миллионов человек с такими заболеваниями.

2. Лекарства, продажа которых прекращена по экономическим или терапевтическим причинам. В качестве примера можно привести талидамид. Этот лекарственный препарат, обладающий успокаивающим действием, широко использовался в 50-х годах XX века, в том числе беременными женщинами. После того, как обнаружился тератогенный (т.е. вызывающий врожденные пороки развития у плода) эффект данного лекарства, его продажа была запрещена. Однако при таких заболеваниях, как системная красная волчанка или проказа, этот препарат проявляет обезболивающее действие.

3. Лекарства, разработка которых прекращена. Это может быть связано либо с отсутствием патентования исследовательского проекта, в результате которого это лекарство появилось, либо с тем, что рынок сбыта данного препарата некредитоспособен (например, в странах «третьего мира»).

Пациенты с редкими заболеваниями должны быть информированы о научном и терапевтическом прогрессе в отношении их заболевания, и они должны иметь равные со всеми права на лечение. Для того, чтобы стимулировать науку и развитие проектов, связанных с разработкой лекарств для редких заболеваний, власти должны использовать поощрительные меры для индустрий в биотехнологии и медицине. Подобные меры были впервые предприняты в 1983 г в США с принятия «Акта по редким лекарствам», затем – в Японии и Австралии (1993 и 1997 гг соответственно), а в Европе с 1999 года была принята единая программа ЕС по редким лекарствам.

По материалам Orphanet (www.orpha.net)