Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

Как построена система обеспечения лекарствами детей с орфанными заболеваниями

  • Новости   /
  • 891

Сегодня самый успешный инструмент повышения доступности инновационных лекарственных препаратов в России — учреждённый в прошлом году фонд «Круг добра». О том, как построена система обеспечения лекарствами детей с орфанными заболеваниями, и о других аспектах работы фонда — из первых рук. 

Экспертный совет фонда уже рассмотрел* 44 заболевания. В перечень фонда включены 37 лекарственных препаратов и пять видов медицинских изделий по двум заболеваниям. Потрачено 37,9 млрд рублей. Повестка фонда постоянно расширяется, практически на каждом заседании экспертного совета мы рассматриваем новые заболевания или лекарства

Еженедельно в фонд поступают по 50–70 заявок на лекобеспечение. Всего сейчас обрабатываются 2084 заявки. Помощь оказана более чем 1,9 тыс. детей. У нас стопроцентное исполнение заявок, не было ни одного отказа в лекарственном обеспечении. 

Но мы занимаемся не только препаратами. Вот недавний пример. Существует уникальный препарат «Лукстурна», который позволяет ребёнку с дистрофией сетчатки глаза вернуть зрение. Фонд одобрил этот препарат для использования. Но эксперт, вынося препарат на рассмотрение, упустил, что для его введения нужна трудоёмкая, затратная операция, которая требует отдельного рассмотрения. Мы пообщались с НМИЦ глазных болезней имени Гельмгольца, который начал проводить такие операции, и фонд будет их оплачивать, так решил экспертный совет. 

Также фонд оплачивает медицинскую помощь пациентам со злокачественными заболеваниями крови и кроветворных органов. Это высокодозная химиотерапия, трансплантация аллогенных TCR-альфа/бета-деплетированных гемопоэтических предшественников и персонализированная терапия генно-инженерными препаратами. Она проводится в НМИЦ ДГОИ имени Рогачёва. Это новый метод проведения трансплантации, благодаря ему риск реакции «трансплантат против хозяина» снижается на 80 %. То есть степень выживаемости пациента возрастает многократно. До тех пор пока эта медпомощь не войдёт в программу ВНП, ВЗН, ЖНВЛП и другие программы, это будет обязательством фонда. 

Медицинские изделия фонд тоже будет закупать, мы сейчас на стадии оформления договоров. Речь о стимуляторах диафрагмального нерва для пациентов с синдромом Ундины а также о пластырях, бинтах, повязках для пациентов с буллёзным эпидермолизом. 

Что дальше?

Фонд рассмотрел абсолютно все орфанные заболевания, для которых есть патогенетическое лечение. Это было нашей первоочередной задачей. Мы знаем всех своих пациентов, наблюдаем за их состоянием и контролируем запасы лекарственных средств у каждого (сейчас их хватит как минимум до конца первого квартала 2022 года). Мы видим динамику состояний, оцениваем эффективность лекарств и выбранного метода лечения. 

В будущем рассмотрим и другие заболевания, и вновь появляющиеся лекарства. Как только появляется молекула с доказанной эффективностью, она сразу выносится на экспертный совет фонда. 

Нужны анализ потребностей в лечении орфанных заболеваний и возможное расширение перечня заболеваний. Но это сложный процесс, связанный с необходимостью учитывать разные параметры: повышение выявляемости пациентов, увеличение продолжительности жизни, появление новых методов лечения, активный и проактивный поиск пациентов с нозологиями, принятыми в перечень фонда, появление новых препаратов для лечения орфанных заболеваний и т. д. Это работа по прогнозированию затрат фонда, которая позволяет планировать нашу деятельность. Сами мы это сделать не можем, поэтому привлекли государственные институты, которые проводят аналитику.

Что делать со взрослыми?

Это важный вопрос, мы задавались им ещё до создания фонда. Когда наш подопечный достигает совершеннолетия, обеспечение его препаратами переходит в ведение региона проживания. Понятно, что региональным бюджетам нужно время, чтобы запланировать эти расходы, поэтому фонд планирует подписать договор с каждым из регионов, чтобы они за год начинали готовиться к приёму от нас пациента, которому исполняется 18 лет. В этом году у нас 79 таких пациентов. Регионы согласны: раз фонд взял на себя обязательства по лекарственному обеспечению детей, освободившиеся средства регион может направить на лекарственное обеспечение взрослых. Таких пациентов немного, и регионы могут их подхватить. Но стратегически проблему нужно решать. В правительстве и Министерстве здравоохранения сейчас обсуждают механизмы решения этой задачи. 

Я работал над созданием детских хосписов и видел, что их пациенты благодаря качественному уходу доживали до 18 лет, и затем мы должны были передавать их во взрослую сеть. Но она не готова их принимать, потому что в структуре взрослых хосписов отсутствуют необходимые молодому человеку социальные, психологические, педагогические услуги. И мы стали решать вопрос о создании службы помощи молодым взрослым. 

Санкт-Петербургский детский хоспис построил первый в стране хоспис для молодых взрослых в Царском селе. Мы взяли больницу середины XVIII века и инвестировали туда колоссальные средства. Сейчас заканчиваем отделочные работы внутри, устанавливаем оборудование. До конца года здание будет сдано правительству Санкт-Петербурга. Ещё потребуется время для получения лицензии, набора персонала, но в январе 2022 года учреждение откроется. 

Что с препаратами?

Цель фонда — подхватывать новые лекарства, которые только появились, и обеспечить доступ к ним пациентов с тяжёлыми заболеваниями. Но фонд — это дополнительный инструмент помощи детям, он не подменяет действующие программы государственных гарантий и обязательства Министерства здравоохранения. Нужны год-два, чтобы новый препарат был добавлен в программу ВЗН. Поэтому в постановлении правительства было прописано, что перечни фонда пересматриваются каждые два года (но могут и чаще, в нашей практике такое есть). 

Задача фонда и правительства — обеспечить преемственность лечения, то есть как только препарат подгружается в систему лекарственного обеспечения за счёт средств бюджета, пациенты получают его, а фонд занимается другими препаратами. Система преемственности — это очень важно.

Вопрос локализации производства, по крайней мере вторичной упаковки или каких-то элементов изготовления лекарственных препаратов, — это вопрос справедливости. Производитель заинтересован в продажах, ему выгоднее локализовать производство, нежели тратиться на транспортные расходы и налоговые пошлины или вовсе потерять российский рынок. 

Источник: https://gxpnews.net