12 июня 2019 4766 FDA одобрило генотерапевтический препарат Золгенсма компании AveXis для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией
20 октября 2018 2038 Компания «Рош» объявляет о новой информации по препарату рисдиплам при спинальной мышечной атрофии (СМА) на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний