Заседание экспертного совета Комитета Госдумы по охране здоровья по редким заболеваниям прошло на IV Всероссийском Орфанном форуме

Открытое заседание экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям состоялось на IV Всероссийском Орфанном форуме.

Форум проходит ежегодно по инициативе Всероссийского союза пациентов (ВСП) и Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ). Модератором экспертного совета выступил сопредседатель ВСП пациентов Юрий Жулёв.

Основные вопросы экспертного совета Госдумы по орфанным заболеваниям в повестке 2022 года перечисли Александр Румянцев, член Комитета Госдумы по охране здоровья, председатель Экспертного совета ГД по орфанным заболеваниям. По его словам, нужно объединить усилия федеральной и региональной власти с целью повышения доступности препаратов, качества маршрутизации пациентов, создавать регистры. Регистры должны быть сформированы с указанием клинических рекомендаций, что позволит оценивать эффективность лечения, расходования бюджетных средств. 

О развитии неонатального скрининга как основы эффективного лечения орфанных заболеваний рассказала Елена Байбарина, директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава России. По ее словам, расширение программы неонатального скрининга на выявление редких заболеваний новорожденных до 36 наследственных болезней с 2023 г – сложнейшая задача. В этом году будет закупаться оборудование для скрининга, в 2023 - расходные материалы.

Началась подготовка кадров. Ожидается, что инициатива позволит ежегодно спасать около 1000 детей.  

Также специалист Минздрава России подчеркнула необходимость дальнейшего повышения осведомленности об орфанных заболеваниях. Достижению этой задачи будет способствовать выход экспертов на региональный уровень совместно с пациентскими организациями.

О том, как в создавшейся сегодня в мире ситуации Минздрав России будет осуществлять лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями, рассказала Елена Астапенко, директор Департамента регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Минздрава России. По ее словам, для стабилизации закупок препаратов Минздрав России и Минпромторг России предпринимают ряд усилий, среди которых заключение долгосрочных контрактов, локализация производств, нацеливание на отечественное производство.

«В рамках программы «14 ВЗН» практически все препараты закуплены, начались поставки в ряд регионов. С учетом переходящего остатка на 2023 г. все пациенты будут обеспечены в соответствии с той потребностью, которая была зафиксирована по состоянию на 2022 год», - подчеркнула Елена Астапенко.

По ее словам, также совершенствуются процедуры закупок и доставки лекарств. С федеральной Таможенной службой идет процесс упрощения ввоза лекарств, которые переходят из незарегистрированных в разряд зарегистрированных.

Юрий Жулёв внес предложение организовать информирование пациентов через пациентские организации о дальнейших перспективах финансирования и ходе лекарственного обеспечения с учетом быстро меняющейся внешней среды, а также сохраняющегося дефицита программы «14 ВЗН».

Член Комитета Государственной Думы по охране здоровья Александр Петров рассказал о перспективах законодательного регулирования лекарственного обеспечения. Депутат отметил необходимость двигаться к вертикализации здравоохранения.

Региональные минздравы начали слышать федеральный центр, но не в полной мере. «70% регионов чувствуют себя нестабильно и вместо помощи орфанным пациентам, часто направляют ресурсы на другие цели. Также необходимо замкнуть цифровой контур здравоохранения, без чего невозможно эффективно планировать бюджет и закупки препаратов», - подчеркнул Александр Петров.

В планах Комитета – внести поправки в отдельный законопроект по развитию аптечного производства. «Производственным аптекам быть», - отметил депутат.

«Вопрос развития производственных аптек сейчас поднимается с новой силой. Это ниша, которая позволит обеспечить доступность определенных лекарственных форм отдельным пациентам или даже нозологиям в орфанной сфере, - добавил со своей стороны Алексей Алехин, советник министра промышленности и торговли РФ.

По словам Алексея Алехин а также не стоит на месте вопрос развития производства орфанных препаратов. Идут переговоры об упрощении регистрационных процедур для производителей с целью обеспечения быстрого доступа к рынку.  

Генеральный директор ФГБУ «Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации Виталий Омельяновский рассказал о совместной инициативе с ВСП по оценке масштаба влияния орфанных заболеваний на семью и государство путем опроса врачей, родителей, экспертов. Такая оценка может стать одним из вспомогательных критериев при решении о закупках препаратов фондом «Круг добра».

В преддверии форума его организаторы провели ряд экспертных сессий с ведущими российскими учеными, генетиками, врачами, представителями пациентских организаций.

В рамках форума были представлены ключевые инициативы, которые после форума будут направлены для обсуждения в органы законодательной и исполнительной власти. Екатерина Захарова, д.м.н., заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ МГНЦ им. Бочкова, Председатель экспертного совета ВООЗ, выделила ряд инициатив по дальнейшему расширению программы скрининга, как неонатального, так и селективного, необходимости господдержки отечественных производителей тест-систем для генетических исследований, оснащению медико-генетических консультаций оборудованием для молекулярно-цитогенетических исследований, разработке унифицированных форм информированного согласия и отказа в части неонатального скрининга, разработке и внедрению инновационных моделей контрактов на закупку генно-терапевтических препаратов.

Сопредседатель ВСП Ян Власов, подчеркнул отсутствие единых подходов к маршрутизации пациентов на федеральном и региональных уровнях, стандартов оказания медицинской помощи по большинству орфанных заболеваний, возможности получить квалифицированную медицинскую помощь в регионе проживания. Нужна скорейшая разработка клинических рекомендаций и стандартов медицинской помощи, утверждение порядка оказания медицинской помощи, с едиными подходами к маршрутизации пациентов, создание специализированных медицинских центров, введение в регионах системы патронажной помощи для пациентов, включение в образовательные стандарты обязательные разделы по генетике и орфанным заболеваниям.  

О результатах работы экспертных сессий в части развития реабилитации орфанных пациентов, рассказала Ирина Мясникова, сопредседатель ВСП и ВООЗ. Среди инициатив, предлагаемых экспертами-формирование разделов по реабилитации в клинических рекомендациях и формирование индивидуальных программ реабилитации, создание региональных реабилитационных центров, включение в программу государственных гарантий бесплатного оказания медицинской помощи.  

Программа форума доступна на сайте мероприятия.

Продолжит свою работу форум завтра, 1 марта, в 10:00.

Трансляция будет доступна на сайте.

Информационная служба:

Всероссийского союза пациентов www.patients.ru

Всероссийского общества орфанных заболеваний www.rare-diseases.ru