В США зарегистрирован первый препарат для лечения редкого заболевания лимфангиолейомиоматоза

FDA зарегистрировало новое показание к применению лекарственного средства Рапамун (сиролимус) фармацевтической компании Pfizer. Американский регулятор разрешил применение иммуносупрессивного препарата для лечения лимфангиолейомиоматоза.

Лимфангиолейомиоматоз – это орфанное заболевание, поражающее женщин детородного возраста. У пациентов отмечается опухолеподобное разрастание гладкомышечных волокон в ткани легких, вокруг кровеносных и лимфатических сосудов, бронхов, в лимфатических узлах. Данное заболевание очень редкое и встречается у 2-5 женщин из миллиона.

Препарат Рапамун (сиролимус) был зарегистрирован еще в 1991 году для использования пациентами, перенесшими трансплантацию, с целью предотвращения отторжения органов и тканей. На данный момент это первое лекарственное средство, одобренное для лечения лимфангиолейомиоматоза.

Основой для одобрения нового показания к применению стали результаты плацебо-контролируемого клинического исследования, в котором приняло участие 89 пациентов, страдающих лимфангиолейомиоматозом. Участники принимали сиролимус на протяжении 12 недель, затем в течение 12 недель за ними велось наблюдение. Полученные результаты свидетельствуют о том, что препарат способствует замедлению развития заболевания. У пациенток, принимавших сиролимус, были улучшены показатели теста на объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1).

Среди побочных эффектов, связанных с применением сиролимуса, чаще всего отмечались язвы во рту и на губах, головная боль, боль в животе, диарея, мышечные боли, тошнота.

Источник: clinical-pharmacy.ru