В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза

Консультативный совет FDA рекомендовал к одобрению экспериментальный генотерапевтический препарат компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения пациентов с потерей зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. Эксперты выступили за регистрацию лекарственного средства Luxturna (voretigene neparvovec) единогласно.

Безопасность и эффективность терапии препаратом Luxturna известным ранее как SPK-RPE65 оценивались в ходе клинического исследования III фазы с участием 29 пациентов в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.

Согласно полученным данным, средний показатель двусторонних изменений по шкале MLMT (multi-luminance mobility testing) значительно отличался в группе SPK-RPE65 и контрольной группе через один год.  У пациентов, получавших препарат Luxturna, были лучше показатели порога световой чувствительности во всем поле зрения, усредненному для обоих глаз, и показателю изменения подвижности глазного яблока в глазу, в который инъекция препарата была сделана раньше, чем во второй.

Следует отметить, что не было зафиксировано статистически значимых различий между группами по показателю изменения остроты зрения,  усредненного для обоих глаз.

Окончательное решение по одобрению препарата Luxturna FDA должно принять в январе 2018 года.

Источник: clinical-pharmacy.ru