В США одобрена комбинированная терапия муковисцидоза

FDA одобрило препарат Трикафта / Trikafta (элексакафтор / elexacaftor / ивакафтор/ тезакафтор / ivacaftor / tezacaftor) компании Vertex Pharmaceuticals, первую тройную комбинированную терапию, предназначенную для лечения пациентов с муковисцидозом с наиболее распространенной мутацией.

Так, лекарственное средство одобрено для использования у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Считается, что она встречается у 90% пациентов с муковисцидозом.

Эффективность препарата Трикафта у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в двух исследованиях. В первом 24-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании приняло участие 403 пациента с мутацией F508del. Во втором четырехнедельном рандомизированном двойном слепом исследовании с активным контролем участвовало 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.

В каждом испытании оценивалось увеличение прогнозируемого процента объема форсированного выдоха за одну секунду (ppFEV1). Использование препарата Трикафта позволило добиться увеличения показателя на 13,8% от исходного уровня по сравнению с плацебо в первом исследовании и на 10% относительно исходного уровня по сравнению с использованием  тезакафтора / ивакафтора.

В первом исследовании терапия препаратом Трикафта привела к улучшению уровня хлорида пота, снижению числа обострений легких и индекса массы тела  по сравнению с плацебо.

Среди серьезных побочных эффектов, связанных с приемом Трикафта, были сыпь и грипп. Наиболее распространенными побочными реакциями были головные боли, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, сыпь, повышение уровня печеночных ферментов, заложенность носа, повышение креатинфосфокиназы крови, ринорея, ринит, синусит и повышение уровня билирубина в крови.

Источник: clinvest.ru