В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило препарат Эмфлаза / Emflaza (дефлазакорт / deflazacort)  компании Marathon Pharmaceuticals, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, у пациентов старше 5 лет.

Препарат Эмфлаза (дефлазакорт) представляет собой кортикостероид, действие которого направлено на уменьшение воспалительной реакции и снижение активности иммунной системы. Кортикостероиды используются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна по всему миру, однако в США дефлазакорт стал первым утвержденным кортикостероидным лекарственным средством для терапии данного заболевания.

Эффективность препарата дефлазакорт была оценена в ходе клинических исследований с участием 196 пациентов мужского пола в возрасте от 5 до 15 лет. На 12-й неделе терапии у пациентов было зафиксировано клинически значимое увеличение показателей мышечной силы по сравнению с теми пациентами, что получали плацебо.

Побочные эффекты, связанные с приемом препарата Эмфлаза (дефлазакорт), были аналогичны тем, что развиваются при использовании других кортикостероидов. Наиболее распространенными побочными эффектами были отечность лица, увеличение веса, повышение аппетита, инфекции верхних дыхательных путей, кашель, поллакиурия, гирсутизм.

Источник: clinical-pharmacy.ru