В США одобрен первый препарат для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии

FDA одобрило препарат Крисвита / Crysvita (буросумаб / burosumab) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения взрослых и детей старше одного года с Х-сцепленной гипофосфатемией. Это редкое наследственное заболевание, характеризующееся низким уровнем фосфора в крови. Это приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией кости на протяжении всей жизни пациента.

Буросумаб стал первым одобренным лекарственным средством  для лечения данного заболевания. Безопасность и эффективность препарата оценивались в четырех клинических исследованиях. Согласно полученным данным, у 94% взрослых пациентов, получавших буросумаб, был достигнут нормальный уровень сывороточного фосфора, тогда как в группе плацебо этот показатель был равен 8%. Среди детей у 94-100% пациентов, получавших   буросумаб каждые две недели, уровень фосфора был в норме.

Наиболее распространенными побочными эффектами у взрослых пациентов, получавших Крисвита, были боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, снижение уровня  витамина D, головокружение и запор. Наиболее частыми побочными реакциями у детей были головная боль, реакция на месте инъекции, рвота, снижение витамина D и лихорадка.

Х-сцепленная гипофосфатемия серьезное заболевание, затрагивающее около 3 тысяч детей и 12 тысяч взрослых в США. Большинство детей с данным диагнозом имеют невысокий рост, искривленные ноги, страдают от болей в костях и тяжелой зубной боли, имеют нарушение подвижности, потерю слуха.

Источник: clinical-pharmacy.ru