В РФ зарегистрирован препарат Спинраза (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии

В России зарегистрирован препарат Спинраза (нусинерсен) компании Biogen, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого нейродегенеративного инвалидизирующего заболевания, связанного с дефицитом гена SMN2.

Лекарственное средство было одобрено в США в декабре 2016 года. Это один из самых дорогих препаратов. Стоимость одного флакона может достигать 125 тысяч долларов США. В США стоимость первого года терапии составляет 750 тысяч долларов США, второго – 375 тысяч долларов США. В России предельная отпускная цена на препарат пока не зарегистрирована.

Препарат Спинраза стал первым зарегистрированным в России лекарственным средством, использование которого способствует замедлению развития спинальной мышечной атрофии. Существует еще два препарата для терапии этого редкого заболевания – это Zolgensma от Novartis и Risdiplam от Roche. В России зарегистрировано более 800 человек со спинальной мышечной атрофией.

Источник: clinical-pharmacy.ru