Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ибрутинибу (ИМБРУВИКА) четвертый по счету статус прорывной инновации*

Компания «Янссен Рисеч энд Девелопмент, ЛЛС» (Janssen Research & Development, LLC) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило четвертый статус прорывной инновации препарату ибрутиниб (ИМБРУВИКА) для применения в качестве монотерапии для лечения пациентов с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» (хРТПХ) после неудачного лечения с помощью одной или нескольких линий системной терапии. Кроме того, FDA также присвоило ибрутинибу статус орфанного препарата для лечения хРТПХ. Таким образом, ибрутиниб впервые получил статус прорывной инновации или статус орфанного препарата по другому показанию, помимо злокачественных заболеваний кроветворной системы. В современной клинической практике нет одобренных препаратов или установленных стандартов лечения, разработанных специально для пациентов с активной хРТПХ, у которых терапия первой линии кортикостероидами оказалась неэффективной и требуется проведение дополнительной терапии. РТПХ — жизнеугрожающее состояние, при котором организм подвергается атаке со стороны иммунных клеток донора после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга.[1],[2] В настоящее время большинству пациентов с РТПХ назначают лечение стероидами, а именно глюкокортикостероидами, однако у многих пациентов ответ на проводимую терапию является неудовлетворительным.

FDA присвоило ибрутинибу статус прорывной инновации для лечения хРТПХ на основании данных исследования фазы 1b/2. В целом, ибрутиниб продемонстрировал клиническую активность по уменьшению хРТПХ на раннем этапе согласно единым критериям отклика Национальных институтов здравоохранения (НИЗ).

В феврале 2013 года FDA присвоило препарату ИМБРУВИКА статус прорывной инновации для лечения пациентов с рецидивирующей или рефрактерной мантийноклеточной лимфомой (МКЛ), а также для пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема. В апреле 2013 года препарат ИМБРУВИКА получил третий статус прорывной инновации для лечения пациентов с хроническим лимфоцитарным лейкозом (ХЛЛ) или лимфомы из малых лимфоцитов (ЛМЛ) с делецией короткого плеча хромосомы 17p.

* Статус прорывной инновации - (англ. Breakthrough Therapy Designation) -  FDA присваивает данный статус с целью ускорения разработки и рассмотрения препаратов для лечения серьезных или жизнеугрожающих заболеваний в тех случаях, «когда предварительные результаты клинических исследований свидетельствуют о том, что лекарственный препарат в значительной степени превосходит существующие препараты в отношении одной или более клинически значимых конечных точек, например, значительный эффект терапии, наблюдаемый на раннем этапе клинической разработки».[3] Особый статус орфанного препарата присваивают средствам, разработанным для лечения редких состояний или заболеваний.[4]

О препарате ИМБРУВИКА

ИМБРУВИКА — один из первых препаратов, получивших одобрение FDA США после присвоения статуса прорывной инновации для лечения. ИМБРУВИКА действует посредством блокировки специфического протеина под названием тирозинкиназа Брутона (BTK).[5] Белок тирозинкиназа Брутона (BTK) передает важные сигналы, благодаря которым В-клетки созревают и образуют антитела. Кроме того, он необходим специфическим раковым клеткам для размножения и распространения.5,[6] ИМБРУВИКА блокирует ВТК, ингибируя выживаемость и распространение раковых клеток.5

Для получения дополнительной информации обратитесь к инструкции препарата. 

 [1] Leukemia and Lymphoma Society. Graft Versus Host Disease. Available from: https://www.lls.org/treatment/types-of-treatment/stem-cell-transplantation/graft-versus-host-disease . Accessed June 2016.

[2] MedlinePlus, U.S. National Library of Medicine. Graft-versus-host-disease. Available from: http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001309.htm . Accessed June 2016.

[3] U.S. Food and Drug Administration. Fact Sheet: Breakthrough Therapies. Available from: http://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDASIA/ucm329491.htm . Accessed June 2016.

[4] U.S. Food and Drug Administration. Developing Products for Rare Diseases & Conditions. Available from: http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/ucm2005525.htm Accessed June 2016.

[5] IMBRUVICA U.S. Prescribing Information, May 2016.

[6] Genetics Home Reference. Isolated growth hormone deficiency. Available from:

http://ghr.nlm.nih.gov/condition/isolated-growth-hormone-deficiency . Accessed June 2016.

Пресс-релиз