Рекомендован к одобрению FDA препарат Kynamro для лечения редкого генетического заболевания

Консультативный комитет по лекарственным препаратам для лечения эндокринологических и метаболических заболеваний FDA рекомендовал к одобрению препарат Кинамро (Kynamro) с действующим веществом мипомерсен натрия (mipomersen sodium), предназначенный для лечения семейной гомозиготной гиперхолестеринемии. Лекарственное средство является продуктом совместной разработки компаний Genzyme (подразделение Sanofi) и Isis.

В случае положительного решения FDA по одобрению Кинамро, пациенты, страдающие семейной гомозиготной гиперхолестеринемией, а также их семьи, получат первый и пока единственный вариант терапии своего заболевания. Учитывая это обстоятельство, эксперты рекомендовали лекарственное средство к одобрению, несмотря на серьезные побочные эффекты, вызываемые их приемом, такие как рак и заболевания печени.

Ранее был рекомендован к одобрению препарат ломитапид (lomitapide) производства компании Aegerion Pharmaceuticals, предназначенный для лечения этого редкого генетического заболевания.