Препарату селуметиниб присвоен орфанный статус в Европе

ЕМА предоставило препарату селуметиниб (selumetinib) компаний AstraZeneca и MSD статус орфанного лекарственного средства для лечения нейрофиброматоза 1-го типа. Это не поддающееся лечению генетическое заболевание, которое поражает примерно одного новорожденного из трех тысяч. 

В настоящее время не существует терапии для нейрофиброматоза 1-го типа, и у пациентов очень ограниченные варианты терапии. Препарат представляет собой ингибитор МЕК 1/2.

На данный момент эффективность и безопасность селуметиниба изучается в клиническом исследовании I/II фазы SPRINT у детей с неоперабельной плексиформной нейрофибромой, связанной с нейрофиброматозом 1-го типа. Ожидается, что окончательные результаты исследования будут представлены в конце 2018 года.

Также изучается применение лекарственного средства в качестве монотерапии и в комбинации с другими препаратами для лечения других заболеваний.