Препарат Калидеко (ивакафтор) одобрен в США по дополнительному показанию

FDA одобрило расширение показаний к применению препарата Калидеко/ Kalydeco (ивакафтор/ ivacaftor) фармацевтической компании Vertex. Лекарственное средство предназначено для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от шести лет и старше.

В январе 2012 года препарат был одобрен для лечения пациентов с хотя бы одной копией мутаций гена регулятора трансмембранной проводимости G551D. Расширение показаний позволяет использовать Калидеко при наличии у пациента также одной из восьми мутаций  G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P и G1349D. В конце 2012 года препарату был предоставлен статус принципиально нового лекарственного средства.

Основой для одобрения препарата Калидеко (ивакафтор) стали результаты рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы. Для участия в испытании было отобрано 39 пациентов с муковисцидозом, имеющих одну из девяти мутаций гена регулятора трансмембранной проводимости. Согласно полученным результатам, использование препарата позволяет добиться значимых улучшений легочной функции по сравнению с плацебо.

Источник: hospital-apteka.ru