Пациент — возможно ли активное участие в разработке ЛС?

Давайте сперва посмотрим на несколько примеров из нашей с Вами новейшей истории, а затем познакомимся с последними общественными инициативами в этой области.

Самыми драматическими, наверное, можно назвать редкие наследственные болезни, которые затрагивают очень малое количество людей во всем мире, а следовательно, заниматься разработкой ЛС для их лечения фармацевтическим компаниям сложно и невыгодно. Именно здесь наиболее заметна работа ассоциаций пациентов. Буквально недавно (в августе 2009 г.) при непосредственном участии ассоциации родителей детей с галактоземией (www.galactosemia.org) было организовано детальное обследование 35 взрослых с этой патологией, целью которого явилось всестороннее изучение вариантов клинических проявлений, а следовательно определение нужд в разработке препаратов.

Ярчайшим примером активности ассоциа­ций и фондов, созданных и поддерживаемых пациентами или их родственниками, в разработке ЛС является деятельность проекта «Миелин» (www.myelin.org), а в частности история семьи Одоне (Odone), которую весь мир узнал благодаря режиссеру Джорджу Миллеру, снявшему в 1992 г. фильм «Масло Лоренцо» с Сьюзен Сарандон в главной роли. Огюсто и Микаела Одоне, родители мальчика, которому в 6-летнем возрасте (в 1984 г.) поставили диагоз Х-сцепленной адренолейкодистрофии, приложили невероятное количество усилий по изучению этого заболевания и разработали препарат, который в сочетании со специальной диетой в большом проценте случаев останавливает или существенно замедляет поражение ЦНС у детей без клинических проявлений заболевания. Даже скептически настроенные врачи вынуждены были официально признать эффективность масла Лоренцо после проведения клинического исследования, результаты которого опубликовали в журнале «Arch Neurol» в 2005 г. (Moser H.W. et al. Follow-up of 89 asymptomatic patients with adrenoleukodystrophy treated with Lorenzo’s oil./Arch Neurol. 2005 Jul; 62(7): 1073–80).

Еще одним примером активной позиции пациентов может послужить история разработки препаратов против ВИЧ/СПИДа, когда в середине восьмидесятых годов прошлого века общественная организация «Project Inform» (www.projinf.org) инициировала первые клинические исследования рибавирина и изопринозина для лечения этого заболевания.

В некоторых случаях представители организаций пациентов привлекаются фармацевтическими компаниями в качестве консультантов, иногда к ним обращаются с целью повысить эффективность набора испытуемых. Однако на сегодняшний момент ни в Европе, ни в Украине не существует четкой системы взаимодействия между пациентами или организациями пациенто­в и представителями фармацевтического бизнеса, регуляторными органами, этическими комитетами и другими участниками процесса разработки и исследования ЛС. В большинстве случаев представители организаций пациентов имеют недостаточные знания о методологии и практике клинических исследований, а в некоторых «запущенных» случаях даже спекулируют громкими заявлениями о якобы недобросовестных экспериментах.

Именно поэтому в 2008 г. Нидерландский генетический альянс (Dutch Genetic Alliance) совместно с Европейским форумом надлежащей клинической практики, Бельгия (European Forum for Good Clinical Practice), Европейской сетью генетических альянсов, Голландия (European Genetic Alliances Network) и Группой генетического интереса, Великобритания (Genetic Interest Group) инициировали проект под названием «Определение нужд в партнерстве пациентов в клинических исследованиях» (Identifying the needs for Patients Partnering in Clinical Research) или сокращенно — «PatientPartner» (www.patientpartner-europe.eu). Проект финансируется Еврокомиссией в рамках 7-й европейской программы «Framework program». Основной его целью является cоздание хорошо организованной и жизнеспособной коммуникационной платформы, а также руководств и инструкций, необходимых для обеспечения взаимовыгодного общения между пациентами с одной стороны и специалистами, занимающимися разработкой ЛС, а в частности организацией и проведением клинических исследований, с другой. Проек­т начался с обобщения сложившихся в Европе взглядов на участие пациентов в клинических исследованиях, оценки существующей практики такого участия в разных регионах, а также выявления нужд самих пациентов. Эта работа включала обзор литературы, общение с представителями организаций пациентов, лидерами мнений, а также общеевропейский опрос о степени вовлеченности пациентов в клинические исследования.

Результаты были представлены на стартовом семинаре, состоявшемся в Брюсселе в июне 2009 г. Так, сотрудница проекта Ким Вевер (Kim Wever) выделила несколько уровней участия пациенто­в, их представителей и организаций пациентов на разных этапах разработки ЛС — в качестве движущей силы (участие в финансировании клинического исследования или привлечение спонсорских средств, участие в разработке протокола или координирование исследовательской команды и др.), в роли соисследователя (участие в сборе данных или другой информации, интервьюирование других пациентов, адаптация результатов исследования в текст, понятный пациентам, и др.), как рецензента (рецензент протокола клинического исследования, информации для пациентов или научной статьи о его результатах), консультанта (участие в разработке информированных согласий или процедуры информирования испытуемых, участие в работе этических комитетов и др.) или источника информации (предоставление информации о клиническом исследовании другим пациентам или информации о заболевании разработчикам протокола), ну и конечно в качестве испытуемого (добровольца). Прозвучавшие в ее докладе рекомендации по улучшению партнерства между фармацевтической индустрией и организациями пациентов можно свести к следую­щим тезисам:

(1) Организациям пациентов необходимо быть более активными, участвовать в образовательных программах и инициативах, делегировать конкретных членов для связей с фармацевтическими компаниями, формировать более крупные, вплоть до всеевропейских, организации;

(2) Фармацевтическим компаниям: повысить осведомленность своих сотрудников о ценности вовлечения пациентов;

(3) Относительно взаимодействия: заранее определить ожидания и ответственности для двух сторон, подписывать соглашение о неразглашении информации, обеспечить прозрачность сотрудничества, возможно привлекать независимые организации.

Следующим этапом проекта будут региональные заседания с представителями заинтересованных сторон из стран Западной и Северной Европы (октябрь 2009 г.), Центральной и Восточной Европы (декабрь 2009 г.) и Южной Европы (март 2010 г.) для выработки единой стратегии партнерства. В последний год работы проекта (2010 г.) предполагается подготовить и распространять информационные бюллетени для пациентов и руководства для исследователей, чтобы помочь им более эффективно взаимодействовать в области клинических исследований и разработки ЛС. Кроме того, рекомендации, выработанные в ходе заседаний и обсуждений всеми заинтересованными сторонами, будут вынесены к вниманию политиков и широкой общественности.

Представители Украины приглашены к участию во втором региональном семинаре, который объединит представителей из стран Центральной и Восточной Европы и состоится в начале декабря этого года в Будапеште, Венгрия. Мы постараемся рассказать нашим читателям об этом мероприятии более подробно, а тем временем хочется пожелать, чтобы украинские пациенты и организации пациентов принимали более активное и конструктивное участие в разработке ЛС, сотрудничали как с украинскими, так и международными производителями.

Прокомментировать перспективы более активного привлечения объединений пациентов к организации и проведению клинических исследований ЛС в Украине согласилась директор Департамента клинических и доклинических исследований Государственного фармакологического центра МЗ Украи­ны Татьяна Ефимцева:

— Я вижу 4 момента, которые стоит затронуть, говоря об участии пациентов и организаций пациентов в разработке ЛС. Во-первых, это постановка задачи ― пациенты или их представители, как никто другой, могут помочь в определении того, какие именно группы ЛС нужно разрабатывать или что нужно откорректировать в уже существующих ЛС. Например, указать на необходимость модификации лекарственной формы препарата для обеспечения удобства применения или возможности использования в детской практике и т.д. Во-вторых, мне кажется, полезным и перспективным привлечение представителей организаций пациентов к обсуждению планируемых клинических исследований. Ведь члены этического комитета рассматривают клинические испытания с точки зрения профессионала (медика или юриста) и с точки зрения здорового человека, то есть могут упустить какие-то особенности восприятия. Не исключено, что мнение представителя пациентов в отношении этичности конкретного клинического исследования, не совпадающее с мнением большинства, повлияет на принимаемое решение. Это может быть как положительное мнение пациентов о предлагаемом протоколе, несмотря на неудобства или, например, плацебо-контроль (позиция «игра стоит свеч»), так и обоснованно негативная точка зрения на проект, не вызывающий опасений у остальных.

Из такого участия пациенто­в в рассмотрении протоколов вытекает еще один немаловажный пункт — неизбежное повышение уровня осведомленности о клинических испытаниях и их адекватного восприятия среди пациентов, а затем и в более широком обществе. Надеюсь, что это поможет снять или хотя бы уменьшить существующую напряженность, связанную с некорректным понимаем и интерпретацией сути клинических исследований. И наконец, четвертый момент — организации пациентов, сообщая своим членам о планируемых и проводящихся клинических исследованиях, могут с одной стороны сыграть положительную роль в увеличении набора, а с другой — предоставляя пациентам информацию, давать им право выбора.

Заместителя председателя Центральной комиссии по вопросам этики МЗ Украины, заведующую отделом патофизиологии Национального научного центра «Институт кардиологии им. академика М.Д. Стражеско» АМН Украины, доктора медицинских наук, профессора Татьяну Талаеву мы попросили ответить на вопрос — возможно ли (необходимо ли) привлечение представителей «профильных» организаций пациентов к работе центральной или локальных комиссий по вопросам этики:

— Безусловно, более активное привлечение пациентов к деятельности этических комитетов позволит выделить ключевые проблемные моменты проведения клинических испытаний ЛС. Членом Центральной комиссии по вопросам этики МЗ Украины является президент Всеукраинского совета защиты прав и безопасности пациентов, член-корреспондент АМН Украины, доктор медицинских наук, профессор Ю.И. Губский. Помимо этого, сами пациенты до включения в клинические исследования и во время их проведения имеют возможность обратиться в Центральную комиссию по вопросам этики МЗ Украины и обсудить интересующие их вопросы и проблемы. Такой принцип обратной связи позволит вовремя откорректировать и оптимизировать условия проведения клинических испытаний.

Точкой зрения организаций пациентов с нами поделились председатель и заместитель председателя Всеукраинской ассоциации инвалидов рассеяного слероза (www.uairs.org) Евгений Колпаков и Любовь Морозова:

— Нашим пациентам нужна информация — где проводятся исследования, к кому конкретно обращаться? Понятно, что в каждом из исследований существует жесткий отбор и не каждый желающий может принять в нем участие. Но поймите, больные рассеяным склерозом готовы ухватиться за любую надежду, нас слишком много, а за счет государственной программы лечение получает меньше 10% — в основном молодые и с первыми проявлениями заболевания. Но ведь есть и такие люди, кто болеет давно, им нужно бороться со спастичностью. Так что дайте нам информацию, а мы уже сможем ее распространить среди членов нашей организации.

Источник: apteka.ua