Одобрены новые показания к применению препарата Калидеко (ивакафтор) для лечения муковисцидоза

FDA одобрило расширение показаний к применению препарата Калидеко / Kalydeco (ивакафтор / ivacaftor) компании Vertex Pharmaceuticals, предназначенного для лечения муковисцидоза. Ранее лекарственное средство было одобрено для терапии пациентов с муковисцидозом с наличием одной из 10 мутаций в гене, кодирующем белок CFTR. Полученное одобрение позволяет использовать его для лечения пациентов с наличием одной из 33 мутаций.

Данное решение было принято на основе результатов лабораторных исследований в сочетании с доказательствами из более ранних клинических испытаний. Многие мутации при муковисцидозе встречаются очень редко, поэтому проведение клинических исследований невозможно. В связи с этим FDA вынуждено было использовать альтернативный подход, основанный на точной медицине.

При муковисцидозе поражаются клетки, производящие слизь, пот и пищеварительные соки. Причиной развития заболевания являются мутации в гене, кодирующем белок CFTR, который регулирует транспорт ионов хлора через мембрану клетки. Эти нарушения приводят к тому, что у пациентов образуется густая слизь, которая накапливается в легких, желудочно-кишечном тракте и других частях тела, что ведет к развитию проблем с дыханием, пищеварением и других осложнений.

В лабораторных испытаниях было показано, что ряд генных мутаций, при которых ивакафтор не был зарегистрирован, ответили на лекарственный препарат. Муковисцидоз является редким заболеванием, которое диагностируется примерно у 30 тысяч человек в США. Расширение показаний к применению лекарственного средства позволит помочь еще 3% пациентов с муковисцидозом.

 Препарат Калидеко (ивакафтор) одобрен для применения пациентами в возрасте 2 лет и старше.

Источник: clinical-pharmacy.ru