NMOSD является редким аутоиммунным заболеванием центральной нервной системы, которое поражает главным образом зрительные нервы и спинной мозг. В основе патогенеза лежит образование аутоантител NMO-IgG к белку водопроводящих каналов клеточных мембран аквапорину-4 (AQP4). Uplizna стала вторым препаратом для лечения указанного расстройства.

ДО НЕДАВНЕГО ВРЕМЕНИ У ПАЦИЕНТОВ С NMOSD НЕ БЫЛО ВАРИАНТОВ ЛЕЧЕНИЯ, ОДОБРЕННЫХ FDA. В НАСТОЯЩИЙ МОМЕНТ UPLIZNA ПРЕДСТАВЛЯЕТ СОБОЙ ВТОРУЮ АПРОБИРОВАННУЮ ТЕРАПИЮ ЗА ПОСЛЕДНИЙ ГОД ДЛЯ ЭТИХ ПАЦИЕНТОВ.

Люди с NMOSD обычно имеют приступы неврита зрительного нерва, которые вызывают боль в глазах и потерю зрения. Некоторые приступы приводят к поперечному миелиту, который вызывает онемение, слабость или паралич рук и ног, наряду с потерей контроля над мочевым пузырем и кишечником. Приблизительно у 50% пациентов с NMOSD наблюдаются постоянное нарушение зрения и паралич. По данным Национального института здравоохранения США, женщины страдают от NMOSD чаще чем мужчины.

Эффективность «Уплизна» для лечения NMOSD была продемонстрирована в клиническом исследовании с участием 230 взрослых пациентов. В исследовании 213 из 230 пациентов имели антитела к AQP4. В течение 197-дневного исследования риск рецидива NMOSD у 161 пациента, получавшего препарат, был снижен на 77% по сравнению с группой, получавшей плацебо. Не было никаких доказательств пользы у пациентов, у которых анти-AQP4-антитело было отрицательным.

Uplizna получила обозначение «Орфанный препарат».