FDA зарегистрировало Зелбораф (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600

- Зелбораф – первый одобренный FDA метод лечения при редком заболевании крови – болезни Эрдгейма-Честера

- Решение об одобрении основывается на результатах пакетного исследования, в которое набираются участники с различными заболеваниями на основе преимущественно генетического профиля

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает об одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов (гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.1

Решение о регистрации основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований, который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль заболевания и механизм действия препарата.

«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути, чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит для лечения этого редкого заболевания».

Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.

В 2011 году Зелбораф одобрен в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E.2 Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус «прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.3 

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1. Adawi M, Bisharat B, Bowirrat A. Erdheim-Chester disease (ECD): Case report, clinical and basic investigations, and review of literature. Medicine (Baltimore). 2016;95:e
2. Инструкция по применению препарата Зелбораф, апрель 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfdadocs/label/2017/202429s012lbl.pdf
3. Genentech. FDA предоставляет право на приоритетное рассмотрение и статус «прорыв в терапии» препарату Зелбораф (вемурафениб) по показанию болезнь Эрдхайма-Честера с мутацией BRAFV Пресс-релиз, 7 августа 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.gene.com/media/press-releases/14676/2017-08-07/fda-grants-priority-review-and-breakthro
4. Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V, et al. Vemurafenib in multiple nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med. 2015;373:726-36.
5. Неопубликованные данные.
6. Abdelfattah AM, Arnaout K, Tabbara IA. Erdheim-Chester disease: a comprehensive review. AnticancerRes. 2014;34:3257-61.

Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном средстве/показании и средстве диагностики, носит исключительно научный характер и не является рекламой.

Пресс-релиз