FDA впервые одобрило CAR-T терапию

FDA одобрило первую в мире генную терапию на основе технологии CAR-T, которая будет известна под названием Kymriah. Это препарат тисагенлеклейсел-T (tisagenlecleucel-T), разработанный фармацевтической компанией Novartis. FDA одобрило Kymriah для лечения острого В-клеточного лимфобластного лейкоза у пациентов в возрасте до 25 лет, которым не помогла стандартная терапия или развился рецидив заболевания.

Kymriah является генетически модифицированной аутологичной Т-клеточной иммунотерапией. Каждая доза препарата представляет собой индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток отдельного пациента. Технология  CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. Измененные иммунные клетки вводятся в организм, где они целенаправленно уничтожают раковые клетки.

Согласно результатам клинических исследований, общий показатель ремиссии в течение трех месяцев лечения составил 83%. Следует отметить, что терапия с помощью Kymriah может вызвать серьезные побочные эффекты, в частности, развитие синдрома высвобождения цитокинов, сопровождающегося высокой температурой и неврологическими явлениями опасными для жизни. Среди других серьезных побочных эффектов следует отметить развитие инфекций, гипотонию, лихорадку, гипоксию.