FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

Досье включает данные 12 месяцев наблюдения из основных клинических исследований FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивается применение рисдиплама у пациентов со СМА 1, 2 или 3 типа.

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года.

«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях, — сказал Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Мы рады совместной работе с FDA для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с диагнозом СМА, которым он может принести пользу».

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.

FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для второй части исследования. Вторая часть — несравнительное исследование рисдиплама с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с последующим открытым расширенным периодом исследования.

 

SUNFISH — двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки. Вторая часть (n=180) — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32[1] (Motor Function Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

 

В случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой жидкость для перорального применения, станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

 

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.

 

Право на приоритетное рассмотрение (Priority Review) предоставляется лекарственным препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значимые улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В январе 2017 года FDA предоставило препарату рисдиплам статус орфанного препарата, а в апреле 2017 года — статус «Быстрое рассмотрение» (Fast Track).

 

Ссылки

[1] Lainie Friedman Ross et al.  NEOREVIEWS Vol. 20 No. 8 August 01, 2019 pp. e437-e451. Доступ: https://neoreviews.aappublications.org/content/20/8/e437.long.
[2] Фонд «Семьи СМА». О СМА. Доступ: http://f-sma.ru/310.html#cut.

[3] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma.

Пресс-релиз