FDA одобрило расширение показаний к применению препарата Зелбораф / Zelboraf  ( вемурафениб / vemurafenib) компании Hoffman-LaRoche, позволяющее использовать лекарственное средство для лечения пациентов с болезнью Эрдгейм-Честера, редким видом рака крови. Препарат показан для терапии пациентов, чьи раковые клетки имеют специфическую генетическую мутацию BRAF V600. 

Это первое лекарственное средство, одобренное FDA лечения болезни Эрдгейм-Честера. Впервые препарат Зелбораф (вемурафениб) был одобрен в 2011 году для лечения пациентов с меланомой с мутацией BRAF V600E.

Зелбораф (вемурафениб) представляет собой ингибитор киназы, блокирующий определенные ферменты, отвечающие за рост клеток. Его эффективность оценивалась в клинических исследованиях с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейм-Честера с BRAF-V600-мутацией. Согласно полученным данным, у 50% участников был получен частичный ответ и у 4,5% (один пациент) был зафиксирован полный ответ.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом  вемурафениба, чаще всего встречались боль в суставах,  макулопапулезная сыпь, алопеция, усталость, изменение электрической активности сердца, папиллома. Также использование лекарственного средства может быть связано с развитием серьезных побочных эффектов, таких как новые виды рака, рост опухолей у пациентов с меланомой, реакции гиперчувствительности, тяжелые кожные реакции, аномалии сердца, повреждение печени, увеит, фоточувствительность, иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность и утолщение ткани в руках и ногах.

Источник: clinical-pharmacy.ru