FDA одобрило препарат Туралио (пексидартиниб) японской компании Daiichi Sankyo для лечения симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухоли

FDA одобрило препарат Туралио / Turalio (пексидартиниб / pexidartinib) японской компании Daiichi Sankyo, предназначенный для лечения симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухоли у взрослых пациентов. Данная опухоль встречается очень редко и может вызывать у пациентов изнуряющие симптомы, такие как боль, скованность и ограничение движений.

Хирургическое вмешательство является основным вариантом лечения, но некоторым пациентам оно не подходит, а в отдельных случаях опухоль может рецидивировать после операции. Препарат Туралио стал первой одобренной FDA терапией для лечения этого редкого заболевания.

Симптоматическая теносиновиальная гигантоклеточная опухоль поражает синовиальную оболочку и сухожильные оболочки. Опухоль редко бывает злокачественной, но может приводить к повреждению окружающих тканей.

Основой для одобрения лекарственного средства Туралио (пексидартиниб) стали результаты многоцентрового международного клинического исследования с участием 120 пациентов, 59 из которых получили плацебо. Первичной конечной точкой эффективности был общий уровень ответа после 25 недель лечения. Согласно полученным результатам, прием пексидартиниба позволил добиться статистически значимого улучшения показателя по сравнению с плацебо – 38% против 0% соответственно. Полный ответ составил 15%, а частичный ответ - 23%. 

Побочные эффекты, связанные с приемом Туралио (пексидартиниб), включали увеличение лактатдегидрогеназы, аспартатаминотрансферазы, потерю цвета волос, увеличение аланинаминотрансферазы и повышенный уровень холестерина,  нейтропению, повышение щелочной фосфатазы, снижение лимфоцитов, отек вокруг глаз, снижение гемоглобина, сыпь.

Источник: clinical-pharmacy.ru