FDA одобрило препарат Актемра (тоцилизумаб) для лечения синдрома высвобождения цитокинов, индуцированного CAR Т-клетками

Актемра – первый препарат, одобренный FDA для лечения серьезного или угрожающего жизни синдрома высвобождения цитокинов, индуцированного CAR T-клеточной терапией

CAR T-клеточная терапия – вид иммунотерапии для лечения некоторых онкологических заболеваний

Это седьмое положительное заключение по применению препарата Актемра, одобренное FDA за период с 2010 года, когда препарат начал применяться в США

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила о том, что Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) зарегистрировано применение препарата Актемра® (тоцилизумаб) в форме для внутривенных инъекций для применения при серьезном или угрожающем жизни синдроме высвобождения цитокинов (СВЦ), вызванном химерным антигенным рецептором (CAR) T-клеток у пациентов в возрасте 2 лет и старше. СВЦ, причиной которого является сверхактивный иммунный ответ, определяется как потенциально серьезный и угрожающий жизни побочный эффект CAR T-клеточной терапии, применяемой при некоторых онкологических заболеваниях.1

«До настоящего времени отсутствовал препарат, который был бы одобрен FDA и предназначен для устранения тяжелого синдрома высвобождения цитокинов, связанного с CAR T-клеточной терапией. Синдром возникает очень быстро и способен привести к опасным для жизни осложнениям, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Сегодняшнее одобрение препарата Актемра при СВЦ дает врачам важное средство для борьбы с этим нежелательным явлением, потенциально опасным для жизни пациентов».

Решение FDA основано на ретроспективном анализе объединенных данных клинических исследований CAR T-клеточной терапии при онкогематологических заболеваниях, в которых оценивали эффективность Актемры в лечении СВЦ.2 Популяция в исследовании включала в себя 45 пациентов, взрослых и детей, получавших лечение Актемрой, с дополнительными высокими дозами кортикостероидов или без них, при серьезных или опасных для жизни СВЦ. У 31 пациента (69%; 95% CI: 53%–82%) достигнут ответ, определяемый как купирование СВЦ в течение 14 дней после первой дозы Актемры, учитывая то, что понадобилось не более двух доз Актемры и не использовались никакие другие препараты кроме Актемры и кортикостероидов. Никаких нежелательных явлений, связанных с Актемрой, не наблюдалось. Второе исследование, с независимой когортой, включавшей 15 пациентов с индуцированными CAR T-клетками СВЦ, подтвердило купирование СВЦ в течение 14 дней.

СВЦ является редким состоянием, которое характеризуется как тяжелое и угрожающее жизни, и на основании имеющихся данных о безопасности и эффективности Актемры FDA предоставило данному препарату право на приоритетное рассмотрение по показанию «индуцированный CAR T-клетками синдром высвобождения цитокинов» и статус орфанного препарата. Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые определяются FDA способными к обеспечению значимых улучшений по безопасности и эффективности лечения серьезных состояний. Статус препарата для редкого (орфанного) заболевания может присваиваться препаратам, предназначенным для лечения заболеваний, когда количество больных не превышает 200 тысяч человек в США. 

Ссылки

1. Lee DW, et al. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome. Blood. 2014a; 124:188-195.
2. Grupp, SA, et al. Analysis of a Global Registration Trial of the Efficacy and Safety of CTL019 in Pediatric and Young Adults with Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). (2016). Blood, 128(22), 221.

Пресс-релиз