Теоретические и методологические основы фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа в системе государственного возмещения за лекарственные средства

Необходимость проведения фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа при формировании Перечня лекарственных средств в системе государственного возмещения за лекарственные средства в Российской Федерации закреплена юридически – приказом Минздравсоцразвития России от 15.02.06 № 93 “Об организации работы по формированию Перечня лекарственных средств, отпускаемых по рецептам врача (фельдшера) при оказании дополнительной бесплатной медицинской помощи отдельным категориям граждан, имеющим право на получение государственной социальной помощи”. Это первый в Российской Федерации документ, регламентирующий необходимость проведения и предоставления данных фармакоэкономических исследований при формировании Перечня лекарственных средств, входящих в программу ОНЛС. Какие имеются теоретические основы и методологические подходы к формированию системы фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа в системе государственного возмещения за лекарственные средства?

Традиционно путь внедрения в клиническую практику, а затем и в списки льготных препаратов новых лекарственных средств осуществлялся методом предоставления оценок эффективности, безопасности и качества лекарственных средств, т. е. через “первый, второй и третий барьеры” (наименования, принятые за рубежом). “Барьеры” в данном случае – это препятствия на пути к рынку лекарственных средств для фармацевтического производителя, которые он должен преодолеть, если ставит перед собой цель получить государственное возмещение за лекарственные средства, отпускаемые населению бесплатно.

Однако в наши дни этого становится недостаточно. Сейчас новому лекарственному средству необходимо показать и свою фармакоэкономическую эффективность – преодолеть так называемый “четвертый барьер” на пути к рынку. Слово “барьер” носит негативный характер, и поэтому сейчас его нередко стали заменять словом “требование”, которое скорее указывает на обязательность исполнения данной процедуры.

Схема программы разработки лекарственного препарата

Фармакоэкономика – новая самостоятельная медико-фармацевтическая дисциплина, в которой накоплена определенная совокупность знаний и создана собственная методология. Фармакоэкономика изучает в сравнительном плане соотношение между затратами и эффективностью, безопасностью, качеством жизни при альтернативных схемах лечения (профилактики) заболевания. При этом главная цель фармакоэкономики – определить медицинскую технологию с оптимальным коэффициентом “затраты – эффективность” или ”затраты – польза” для рационального использования ресурсов здравоохранения и оптимального удовлетворения потребностей населения в фармакотерапии. Фармакоэкономика базируется на экономических оценках, используемых в современной “экономике благополучия”, цель которой – достижение большинством населения материальных благ при разумном вмешательстве государства в рыночную экономику.

До внедрения в жизнь программы ОНЛС система льготного обеспечения населения лекарственными средствами опиралась на региональные перечни, при формировании которых использовались простейшие элементы фармакоэкономического анализа (ABC-анализ и VEN-анализ). Кризис финансирования программы дополнительного лекарственного обеспечения в 2006 г. и последующие коррективы деятельности программы, изменение ее структуры в ОНЛС, выделение отдельной программы по закупкам лекарственных средств для лечения семи дорогостоящих видов заболеваний¹ обязало организаторов здравоохранения подходить к формированию списка лекарственных средств с научно обоснованной точки зрения с участием специалистов в области фармакоэкономики.

В структуре государственного возмещения за лекарственные средства можно выделить основных потребителей информации, получаемой в ходе фармакоэпидемиологических и фармакоэкономических исследований. Прежде всего это:

• руководители и организаторы здравоохранения, ведущие специалисты, научные эксперты, пользующиеся соответствующей информацией при сравнении лекарственных средств в рамках одной фармакотерапевтической группы для принятия административных решений о включении/исключении лекарственных средств из списков льготного лекарственного обеспечения, когда плательщиком является государство;
• сотрудники региональных департаментов здравоохранения, осуществляющие расчет оптимальных затрат на проведение региональных программ здравоохранения, с применением местных фармакоэпидемиологических и фармакоэкономических данных;
• сотрудники страховых компаний и фонда обязательного медицинского страхования, покрывающие затраты на лекарственные средства, отпущенные населению, которые должны учитывать показатели затратной эффективности;
• специалисты фармацевтических и дистрибьютерских компаний, участвующие в процессе ценообразования на российском фармацевтическом рынке.

Интересным опытом использования фармакоэкономики и фармакоэпидемиологии как методологии при принятии решений в области государственного возмещения за лекарственные средства может служить мировая практика. В ответ на все возрастающие затраты на лекарственные средства правительства стран Европы в течение последних двух десятилетий предприняли меры по рационализации и оптимизации стоимостной эффективности лекарственной терапии. Впервые официальные требования к фармацевтическим компаниям о предоставлении экономического обоснования использования их продуктов были введены в 1993 г. в Австралии и Новой Зеландии. С 1993 г. австралийский Совет по льготным фармацевтическим средствам (PBAC, Pharmaceutical Benefits Advisory Committee) начал использовать фармакоэкономическую эффективность в качестве критерия для принятия решения о государственных компенсационных выплатах за использование фармацевтических средств в соответствии с Реестром льготных лекарственных средств. В том же году в Новой Зеландии было учреждено Фармацевтическое управление (PHARMAC, Pharmaceutical Management Agency), в задачи которого входит администрирование Фармацевтического реестра. Рекомендации PHARMAC основываются на сравнении затрат – эффективности применения фармацевтических средств и других вариантов лечения. С 1995 г. в Канаде предоставление фармакоэкономических данных является необходимым условием включения новых лекарственных средств в местные списки рекомендованных лекарственных препаратов. Заявки на включение должны быть составлены в соответствии с нормативными документами Канадского координационного управления по оценке технологий здравоохранения (CCOHTA, Canadian Coordinating Office for HealthTechnology Assessment) или Министерства здравоохранения Канады.

В последующие 10 лет аналогичные требования были введены в большинстве европейских стран, в т. ч. в странах Восточной Европы и в странах, входивших ранее в СССР (таблица). В настоящее время своеобразным “золотым стандартом” в проведении фармакоэкономических исследований является деятельность Национального института оценки клинического качества (NICE, National Institute of Health and Clinical Excellence), основанного в Англии в 1999 г. Его задачей является оценка клинических преимуществ и экономической эффективности средств лечения, представляемых министром здравоохранения и Национальной ассамблеей. NICE не принимает решений непосредственно по компенсационным выплатам, но дает рекомендации по использованию лекарственного средства: может ли оно назначаться абсолютно всем пациентам или только ограниченным группам пациентов по определенным показаниям, либо его применение вовсе не рекомендуется.

Использование данных фармакоэкономических исследований при получении возмещения стоимости лекарственных средств в различных странах

Страна
 Используются или нет
 Комментарии
 Тип исследований
 
Россия
 Да
 Обязательны при формировании перечня необходимых лекарственных средств
 CEA, CUA, CMA, CBA
 
Украина
 Да
 Использование фармакоэкономических данных приветствуется
 CEA, CUA, CMA
 
Бельгия
 Да
 Только для лекарственных средств с доказанным улучшением терапевтических свойств
 CBA, CEA
 
Чешская

Республика
 Да
 Использование фармакоэкономических данных приветствуется
 CA, CEA
 
Дания
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 NA
 
Финляндия
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA, CUA, CMA
 
Франция
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA, CUA, CMA
 
Греция
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA, CUA, CMA
 
Венгрия
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA
 
Латвия
 Да
 В соответствии с рекомендациями ВОЗ
 CEA, CUA, CMA
 
Литва
 Да
 В соответствии с рекомендациями ВОЗ
 CEA, CUA, CMA
 
Нидерланды
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CUA, CEA
 
Норвегия
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA, CUA, CMA, CBA
 
Польша
 Да
 В соответствии с рекомендациями ВОЗ
 CEA, CUA, CMA
 
Словакия
 Да
 Использование фармакоэкономических данных приветствуется
 CA, CEA
 
Словения
 Да
 Использование фармакоэкономических данных приветствуется
 CEA
 
Швеция
 Да
 В соответствии с рекомендациями, принятыми в стране
 CEA, CUA, CMA, CBA
 
Турция
 Только начинается
 Могут быть предоставлены в соответствии с рекомендациями ВОЗ
 NA
 
Великобритания
 Да
 В соответствии с рекомендациями NICE
 CUA, (CEA)
 

Примечания: CA = cost analysis (анализ “стоимость болезни”); CBA = cost benefit analysis (анализ “стоимость – преимущества”); CCS = cost-consequence study (изучение затрат и результатов); CEA = cost-effectiveness analysis (анализ “стоимость – эффективность”); CMA = cost-minimization analysis (анализ минимизации стоимости); CUA = cost-utility analysis (анализ “стоимость – полезность”); NA = not applicable (другое неприменимо).

Отдельной теоретической и методологической проблемой являются попытки переноса данных фармакоэкономических исследований из одной страны в другую, даже в пределах Европейского союза, без адаптации результатов. Казалось бы, чего проще – перевести на русский язык и использовать готовые зарубежные фармакоэкономические исследования в качестве сформированных доказательств и готовых рецептов при принятии решений о включении препаратов в списки лекарственных средств, за которые производится оплата из государственного бюджета. Однако, вопервых, эпидемиологические показатели, являющиеся основой многих фармакоэкономических методик, нельзя экстраполировать на данные заболеваемости по России. Во-вторых, существует разница в ценах на лекарственные средства в различных странах, что обусловлено способностью государства и граждан оплачивать их приобретение.

Кроме того, необходимо принимать во внимание, что в зарубежных исследованиях основные затратные показатели отражают стоимость госпитализации пациентов и проведение диагностического обследования, тогда как в России основные затраты связаны с приобретением лекарственных средств. Например, средняя стоимость койко-дня в городской клинической больнице Москвы в разы меньше, чем в аналогичной больнице Нью-Йорка. Соответственно, соотношение “затраты – эффективность” в российской системе здравоохранения будет определяться расходами на лекарственные средства, а от выбора препарата с минимальной стоимостью и большим эффектом будет зависеть рациональное использование средств государственного бюджета. В западных странах это соотношение чаще определяется расходами на госпитализацию и снижение продолжительности стационарного лечения, а перевод пациента на амбулаторное наблюдение является здесь основой рационального подхода в использовании финансовых ресурсов здравоохранения.

Методология и теоретические основы проведения фармакоэкономической оценки в системе здравоохранения представляют собой способы определения денежной стоимости различных технологий, применяемых в данной отрасли. Они должны использоваться для выполнения исчерпывающего анализа альтернативных методов лечения. К примеру, схемы лекарственной терапии можно сравнивать как с другими фармакотерапевтическими вмешательствами, так и с какими-либо иными альтернативными методами медицинской помощи, такими, как хирургические, или же методами “выжидательного” врачебного наблюдения (мониторинга), при которых к пациенту не применяются вообще никакие меры активного лечения, а вместо этого специалисты внимательно отслеживают любые изменения в состоянии его здоровья.

Какими бы ни были существующие альтернативы, все минимальные издержки, связанные с применением каждого из возможных методов лечения конкретного заболевания, должны быть рассмотрены и соотнесены с их позитивными потенциальными результатами – такими как увеличение продолжительности или улучшение качества жизни пациента, или же сбережение других ресурсов системы здравоохранения. В настоящее время с целью фармакоэкономической оценки используют пять типов анализа:

• анализ минимизации cтоимости;
• анализ “затраты (стоимость) – эффективность”;
• анализ “затраты (стоимость) – полезность”;
• анализ “затраты (стоимость) – выгода”;
• методы экономического моделирования – модель Маркова, дерево решений.

Фармацевтическая компания, помимо гарантии качества лекарственного средства, доказанной клиническими исследованиями высокой эффективности и безопасности препарата, гарантированной цены и обязательств поставки, должна, на наш взгляд, представить результаты фармакоэкономического исследования, проведенного в Российской Федерации. Методами фармакоэкономического анализа исследование должно доказать выгодность для государства вводимого в список лекарственного средства и приемлемость дополнительно понесенных затрат, когда необходимо дополнительно заплатить за преимущества нового лекарственного средства. Решение, которое принимают организаторы здравоохранения, должно основываться на “пороге готовности платить”, который индивидуален для каждой страны и в Российской Федерации на настоящий момент пока не определен. Проблема определения “порога готовности платить”, на наш взгляд, будет являться ближайшей главной теоретической и методологической задачей для российских специалистов в области фармакоэкономического анализа.

Отдельной теоретической проблемой для отечественных специалистов в области фармакоэкономического анализа является оценка генерических лекарственных средств. На практике медицинские работники сталкиваются с ситуациями, когда лекарственные препараты, произведенные разными производителями, но представляющие собой одинаковые с химической точки зрения вещества, могут отличаться по выраженности клинического эффекта и частоте побочных явлений. И в этих случаях у врачей складывается собственное мнение об эффективности и безопасности используемых генериков. Два лекарственных препарата будут биоэквивалентны, если они фармацевтически эквивалентны или альтернативны и если их биодоступность (скорость и степень всасывания) после введения в одинаковой молярной дозе сходна в такой степени, что их эффективность и безопасность в основном одинаковы². Другое определение гласит, что биоэквивалентные лекарственные препараты – это фармацевтически эквивалентные или фармацевтически альтернативные препараты, которые имеют сравнимую биодоступность при исследовании в сходных экспериментальных условиях³.

По данным газеты IMS Health (2006 г.), мировой рынок генериковых лекарственных средств растет быстрее прироста мирового рынка всех лекарственных средств на 4–5% и составляет 13% в год. США, Япония и Германия безусловно являются мировыми лидерами по объему продаж генерических лекарственных средств. Так, с 2003 по 2006 г. объем продаж генериков в США увеличился с 16,5 до 21 млрд долл., или на 27,2%. А Германия, занимающая 2-е место в мире на мировом рынке генериков, за тот же период увеличила объем продаж с 4,8 до 9,2 млрд долл., темп прироста составил 91,6%!

Данные о распространенности на фармацевтическом рынке генерических лекарственных средств также разнятся от страны к стране. Например, в Великобритании рынок генериков оценивается в 20,6%, Германии – 22,7, Голландии – 19,8, Франции – 6,35, Италии – 2,05, Испании – 5,16%¹. Рынок генерических лекарственных средств в Российской Федерации составляет 78%². Мы действительно “страна генериков”, которая просто не может позволить себе роскошь тратить деньги на наименее выгодные, с точки зрения анализа “затраты – эффективность”, генерические лекарственные средства.

Именно за счет генериков в некоторых странах сдерживается внедрение эффективных медицинских технологий в клиническую практику, происходит нерациональное расходование ресурсов здравоохранения. В данном случае речь идет о недостаточно эффективных и безопасных генерических лекарственных средствах, на которые органы здравоохранения ошибочно ориентированы из-за недостаточного финансирования, а также мизерного количества или полного отсутствия клинических исследований, напрямую сравнивающих оригинальные и генерические лекарственные средства разных производителей. Хотя справедливости ради стоит отметить: существует мнение, что такие исследования попросту некорректны. Поэтому проведение подобной оценки становится возможным лишь на основе тщательно собранных фармакоэпидемиологических данных из реальной клинической практики назначения этих лекарственных средств и сравнения полученных в результате лечения исходов.

Уникальным по методологии проведения исследования в Российской Федерации является инициированное лабораторией фармакоэкономики НИИ фармации Московской медицинской академии им. И.М. Сеченова комбинированное фармакоэпидемиологическое и фармакоэкономическое исследование по Оценке Реальной КлиничЕСкой пракТики генеРиков (ОРКЕСТР). Его результатом станет получение данных о фармакоэкономической целесообразности применения генериков одного и того же международного непатентованного названия и оригинального препарата при лечении типичной нозологии в одной и той же возрастной группе. На примере предварительно выбранных “стартовых” молекул для исследования (омепразол, симвастатин, рисперидон) в 4–6 городах РФ на большой выборке пациентов будет проведен первый этап исследования – фармакоэпидемиологический. В дальнейшем стандартным фармакоэкономическим методом “затраты – эффективность” будет произведен расчет коэффициента CER, который покажет, при лечении каким именно генериком (или оригиналом) соотношение потраченных денег к конечному результату будет наилучшим. Эта разработанная нами методика фармакоэпидемиологической и фармакоэкономической оценки позволит в дальнейшем лицам, принимающим решения, сделать правильный и рациональный выбор в пользу того или иного генерического (или оригинального) лекарственного средства, основываясь на научно-методических подходах, делая этот выбор прозрачным и понятным для всех участников рынка. Кроме того, исследование ОРКЕСТР позволит показать, какое преимущество имеют генерики высокого качества, удовлетворяющие стандартам GMP³, перед остальными лекарственными средствами.

--------------------------------------------------------------------------------

¹ Гемофилии, муковисцидоза, гипофизарного нанизма, болезни Гоше, миелолейкоза, рассеянного склероза, а также после трансплантации органов и (или) тканей.

² EMEA, The rules governing medicinal products in the European Union. Investigation of Bioavailability and Bioequivalence. Vol. 3C. 1998. P. 231–244.

³ FDA, Electronic Orange Book. Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations. 20th Edition. 2000.

Источник: Заместитель главного врача №3-2008 http://zdrav.ru/library/publications/detail.php?ID=8098
Автор: А.Ю. Куликов, канд. мед. наук, ведущий науч. сотр. лаборатории фармакоэкономики НИИ фармации Московской медицинской академии им. И.М. Сеченова