Рекомендации для подтверждения эквивалентности электронной и бумажной версий «оценок результатов пациентами» (PRO)

Оценки Исходов Пациентами (PROs) являются следствием заболевания и/или его лечения в том виде, как о них сообщил пациент. Важность применения PRO в клинических исследованиях новых лекарственных средств и медицинских устройств была подчеркнута в проекте отраслевого Руководства FDA (Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств, США) «Измерение оценок исходов пациентами: применение при разработке медицинских технологий для поддержки требований инструкций по применению» (“Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims”). Целью руководства было описать, как FDA будет оценивать целесообразность и адекватность применения PRO, используемых в качестве конечных точек оценки эффективности в клинических исследованиях. В ответ на пожелание членов ISPOR уточнить некоторые аспекты проекта руководства, Совет ISPOR по политике в области охраны здоровья (ISPOR’s Health Science Policy Council) создал три целевые группы, одной из которых было поручена работа с определением последствий использования Проекта руководства для сбора данных PRO в электронной форме (ePRO). Целью данного отчета является представление рекомендаций Целевой Группой ISPOR по надлежащей исследовательской практике еPRO в отношении доказательств, необходимых для подтверждения эквивалентности (равнозначности) данных электронных PRO (ePRO) по сравнению с бумажным PRO, на основе которых они были созданы. 

Методы: Целевая Группа должна состоять из ведущей команды Целевой Группы ISPOR по ePRO и членов другой группы (к примеру, Целевой Группы по совместным разработкам ePRO), которые уже начали разработку рекомендаций по надлежащей исследовательской практике ePRO. В итоге, Целевая Группа в обзоре охватила широкий спектр предпосылок, перспектив и опыта, обогативших разработку этого отчета. Ряд членов Целевой Группы превратился в группу авторов, которые подготовили настоящий отчет. Наряду с презентацией и периодом обсуждения на рабочих встречах ISPOR, черновой вариант полного текста отчета был распространен среди примерно 220 членов группы рецензентов. Группу рецензентов составили лица, которые ответили по электронной почте на приглашение ISPOR принять участие в обсуждении. Этот доклад рабочей группы отражает обширную внутреннюю и внешнюю работу, результаты которой были получены в ходе 16-месячного процесса развития надлежащей исследовательской практики. 

Результаты/Рекомендации: Электронный опросник ePRO, который был адаптирован из бумажного опросника PRO, должен предоставлять данные, которые эквивалентны или превосходят (например, более надежны) данные, полученные в бумажной версии. Эквивалентность измерений является функцией сопоставимости психометрических свойств, полученных данных с помощью оригинального и адаптированного режима ввода данных. Эта сопоставимость зависит от размера модификации содержания и формата бумажного оригинала опросника PRO, необходимого в процессе адаптации. Величина конкретной модификации определяется со ссылкой на его потенциальное влияние на содержание, смысл или толкование пунктов мер и/или масштабов. На основании величины модификации, доказательства для измерения эквивалентности могут быть получены с помощью следующих комбинаций: когнитивная проверка/тестирование, юзабилити-тестирование, тестирование эквивалентности, или, если были внесены существенные изменения, полное психометрическое тестирование. Пока что в процессе адаптации были сделаны лишь незначительные изменения, и значительный объем существующих данных позволяет предположить, что психометрические свойства исходного варианта будут по-прежнему иметь место и для версии ePRO. Таким образом, оценка ограничивается осознанным подведением итогов, и может быть достаточно только юзабилити-тестирования. Однако там, где в процессе адаптации произошли более существенные изменения, необходимо подтверждение, что в процессе адаптации к формату ePRO не произошли значительные ошибки в ответах, и что эти два пути опросов дают по большей части эквивалентные результаты. Будут предоставлены рекомендации по проекту исследования и статистическим подходам для оценки измерений. Выводы: Использование электронных PRO даёт множество преимуществ по сравнению с бумажной версией. Мы предоставляем общую основу для решений, касающихся уровня доказательств, необходимых для поддержки изменений, которые проводятся в измерениях PRO, в процессе адаптации бумажной версии в ePRO. Ключевые вопросы включают в себя: 1) определение степени модификаций, необходимых для переноса PRO на устройства ePRO и 2) отбор и реализацию эффективной стратегии тестирования мер эквивалентности двух способов введения информации. Мы надеемся, что эти рекомендации по надлежащей исследовательской практике дадут исследователям, заинтересованным в переводе PRO на электронные платформы сбора данных, возможность двигаться вперед.

Читать статью полностью