Эффект ЛП, полученный в рандомизированных контролируемых исследованиях (РКИ), принято называть термином «действенность» (англ. efficacy), который демонстрирует эффективность препарата для регулирующих органов здравоохранения при его регистрации [1]. 

РКИ подразумевают строгое следование утверждённому Протоколу, постоянную доступность изучаемых ЛП и – условно – стопроцентную приверженность лечению, что в большинстве случаев не подтверждается в условиях реальной клинической практики [1].

Приверженность лечению (комплаенс) (англ. adherence, compliance, concordance) – тип поведения больного, при котором он стремится следовать рекомендациям лечащего врача, другого представителя здравоохранения или исследователя, участвующего в научном проекте. Термин adherence в настоящее время приходит на замену более авторитарному термину compliance (подчинение рекомендациям), который использовался ранее для описания подобного поведения.

Важнейшим позитивным элементом действенности является то, что эти данные достаточно хорошо известны и доступны для медицинской общественности после регистрации ЛП. В то же время на основании действенности нельзя сделать вывод, насколько ЛП эффективен в общей популяции больных, в разных половозрастных группах, с учётом фармакокинетики и фармакогенетики, других особенностей пациента, а также в условиях пока ещё ограниченных данных по безопасности и клиническим исходам в течение длительного срока наблюдения. Кроме того, в исследованиях по изучению действенности терапии чаще используются «суррогатные» исходы, такие как появление или исчезновение определённых симптомов, лабораторные показатели, продолжительность времени до рецидива заболевания и так далее, для оценки промежуточных результатов лечения [1]. 

Именно действенность стала инструментом в идеологии доказательной медицины, а РКИ – «золотым стандартом».

Термин «эффективность» (англ. effectiveness) обозначает истинный эффект ЛП в реальной клинической практики, выявляемый в системе здравоохранения с помощью обсервационных и прагматических исследований. При установлении эффективности отбор пациентов для исследования в большей степени, чем в РКИ, отражает гетерогенность популяции, их коморбидные заболевания, приверженность лечению и применение сопутствующих ЛП. Для таких исследований более применим анализ клинических исходов лечения (смерть, выздоровление, инвалидизация, качество жизни и т. д.) [1]. 

Как правило, эффективность лекарственного препарата оказывается существенно ниже их заявленной действенности, а совпадение действенности и эффективности возможно только для «строго протокольных» заболеваний.

_________

Источник: Включение лекарственных препаратов в ограничительные перечни: пошаговый алгоритм / под общ. ред. Белоусова Д. Ю., Зырянова С. К., Колбина А. С. — М. : Издательство ОКИ : Буки Веди, 2019. — 252 с. : ил. ISBN 978-5-4465-2555-3. https://clck.ru/MBP84  

_________

Литература

1. Управление клиническими исследованиями [Электронный ресурс] / под общ. ред. Белоусова Д. Ю., Зырянова С. К., Колбина А. С. – 1-е изд. – М. : Буки Веди : Издательство ОКИ, 2017. – 676 с. : ил. – Режим доступа: https://clck.ru/Ec85Z