FDA одобрило препарат Вимизим/ Vimizim (элосульфас альфа/ elosulfase alfa) компании BioMarin Pharmaceutical, предназначенный для лечения мукополисахаридоза IVа типа (синдрома Моркио), редкого наследственного заболевания. Синдром Моркио передается по аутосомно-рецессивному типу и встречается в одном случае на 250 тысяч новорожденных.

Мукополисахаридоз IVа типа характеризуется дефицитом лизосомальной гидролазы - галактозамин-6-сульфат-сульфатазы. Недостаток данного вещества приводит к нарушению развития костной, хрящевой и соединительной тканей, что сильно ограничивает подвижность пациента.

Основой для одобрения препарата Вимизим стали результаты клинического исследования с участием 176 пациентов в возрасте от 5 до 57 лет, страдающих мукополисахаридозом IVа типа. Согласно полученным данным, у пациентов, принимавших препарат, в результате теста на шестиминутную ходьбу было зафиксировано значительное улучшение подвижности по сравнению с плацебо. Они проходили в среднем на 22,5 метра больше по сравнению с теми больными, кто получал плацебо.

Исследователи предупреждают, что препарат Вимизим не оценивался у детей младше пяти лет. Среди побочных эффектов, связанных с приемом лекарственного средства, чаще всего отмечались лихорадка, тошнота, рвота, головная боль, боль в животе, слабость. При назначении препарата необходимо учитывать риск развития анафилактических реакций.

Источник: hospital-apteka.ru