В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболевания

Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA рекомендовал к одобрению препарат патисиран (patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых, страдающих полинейропатией 1 или 2 стадии.

Данное тяжелое врожденное заболевание часто заканчивается летальным исходом. Развивается оно из-за мутации в гене TTR, кодирующем белок транстиретин, который вырабатывается печенью. Мутации приводят к аномальному накоплению амилоидных белков, поражающему органы и ткани. hATTR-амилоидоз диагностирован примерно у 50 тысяч человек по всему миру. После постановки диагноза продолжительность жизни в среднем составляет 4,7 года и 3,4 года у пациентов с кардиомиопатией.

Препарат патисиран нацелен на транстиретин. Он блокирует его выработку, что способствует уменьшению накопления амилоидных белков и обеспечивает их выведение из периферических тканей.

Эффективность и безопасность лекарственного средства оценивались в ходе клинического исследования APOLLO. Часть пациентов получала патисиран 1 раз в 3 недели на протяжении 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, использование лекарственного средства привело к улучшению параметров нейропатии, качества жизни, способности передвигаться, нутритивного статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.

Компания также подала заявку на регистрацию в FDA. В случае одобрения препарат патисиран будет продаваться под торговым наименованием Онпаттро (Onpattro).

Источник: clinical-pharmacy.ru