В Европе одобрен новый препарат Kalydeco (ivacaftor) для лечения муковисцидоза
- Новости /
-
4966
Европейская комиссия приняла положительное решение по заявке фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals на одобрение препарата Калидеко (Kalydeco) для лечения кистозного фиброза (муковисцидоза). Данным заболеванием в странах ЕС страдают чуть более тысячи человек, поэтому Калидеко был присвоен статус орфанного препарата.
Это первое лекарственное средство (активное вещество ивакафтор/ ivacaftor), действие которого направлено на причину заболевания – мутацию гена трансмембранного регулятора. Он улучшает транспортировку воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Другие препараты, которые назначаются при муковисцидозе, только облегчают симптомы.
Калидеко предназначается для лечения пациентов, у которых обнаружена хотя бы одна копия мутаций G551D в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза. Прямое воздействие на причину заболевания способствует облегчению дыхания у пациентов, увеличению массы тела, улучшению общего самочувствия пациентов.
В планах производителя дальнейшая разработка лекарственных препаратов для лечения муковисцидоза с воздействием на основную причину заболевания, предназначенных для разных групп пациентов. Препарат Калидеко уже одобрен FDA для реализации и применения в США.
Источник: hospital-apteka.ru